* Hydroxyurée ou hydroxycarbamide (Dénomination Commune Internationale).
PARIS–(BUSINESS WIRE)–ADDMEDICA annonce que la Food and Drug Administration (FDA) autorise la
mise sur le marché américain de son médicament, Siklos®
(comprimés d’hydroxyurée) chez les enfants atteints de drépanocytose à
partir de 2 ans.
Cette autorisation a été obtenue sous le statut de médicament orphelin
et selon une procédure d’enregistrement accélérée.
Particulièrement adapté à la pédiatrie, Siklos® est présenté
à des doses qui permettent des ajustements fins et précis de la
posologie pour obtenir la dose thérapeutique optimale (meilleur rapport
efficacité/tolérance) spécifique à chaque enfant en fonction de son
poids, et ce tout au long de sa croissance.
L’autorisation de Siklos® aux États-Unis a été obtenue sur la
base des données d’efficacité et de tolérance extraites de l’étude de
cohorte, Escort-HU, qui suit plusieurs centaines de patients, enfants ou
adultes, traités par Siklos® en Europe.
Selon François Anger, Président d’ADDMEDICA :
« L’autorisation de Siklos® aux États-Unis est une avancée
majeure pour les enfants drépanocytaires américains. Les malades
européens pouvaient, depuis 2007, bénéficier de Siklos®, la
seule forme d’hydroxyurée à être indiquée en pédiatrie au niveau
mondial. Je tiens à associer à cette réussite les patients qui ont
accepté de participer à l’étude Escort-HU et bien sûr les médecins qui
ont permis cette avancée médicale. Avec cette nouvelle autorisation aux
États-Unis, ADDMEDICA confirme sa position d’acteur de référence dans la
drépanocytose. Le laboratoire poursuit ses investissements pour
développer et mettre à disposition des patients ce médicament essentiel
dans de nouveaux pays.»
Aux États-Unis, la commercialisation de Siklos® sera assurée
par Medunik USA Inc. :
« Nous sommes heureux de nous associer à ADDMEDICA pour distribuer ce
médicament orphelin reconnu comme la référence des traitements
médicamenteux de la drépanocytose. Il permettra d’améliorer la santé et
la qualité de vie de plusieurs centaines d’enfants atteints de la
maladie aux États-Unis. », a déclaré Éric Gervais, vice-président
exécutif de Medunik. «Le lancement dans les mois prochains de Siklos®
constitue un jalons essentiel dans la stratégie d’implantation de notre
société aux États-Unis et de notre action dans le domaine des
médicaments orphelins.»
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie particulièrement invalidante, dont les
manifestations aigües les fréquentes sont les crises douloureuses dites
vaso-occlusives au niveau des os, des poumons (syndrome thoracique aigu)
ou de la plupart des organes vascularisés et les accidents vasculaires
cérébraux. Le pronostic vital peut être engagé, en particulier en cas de
syndrome thoracique.
La maladie est due à une anomalie de l’hémoglobine entrainant une
déformation des globules rouges, qui sous certaines conditions se
rigidifient en forme de faucille. C’est la raison pour laquelle la
maladie est aussi appelée anémie falciforme.
Ces globules rouges, ainsi déformés, peuvent se bloquer dans les
vaisseaux et empêcher le sang de circuler normalement ce qui entraîne
les crises vaso-occlusives.
La maladie est accompagnée d’une anémie plus ou moins marquée et des
complications chroniques peuvent apparaître touchant divers organes
entrainant par exemple, des dysfonctionnements hépatiques ou rénaux ou
des retards de croissance.
L’expression clinique de la maladie et son évolution sont très variables
d’une personne à une autre.
Les crises vaso-occlusives douloureuses sont la cause la plus fréquente
d’hospitalisation chez les patients drépanocytaires, et représentent
donc un coût extrêmement important pour la collectivité.
L’hydroxyurée est à ce jour reconnue comme le traitement médicamenteux
de référence dans cette pathologie.
Aux USA, environ 100 000 personnes sont atteintes de drépanocytose. En
comparaison, il y en a environ 60 000 en Europe. Dans les 2 cas, la
fréquence de la maladie est considérée comme rare sur ces 2 territoires
(Inférieur à 5 cas pour 10 000 habitants)
À propos d’ADDMEDICA
Créé en 2005, ADDMEDICA est un laboratoire pharmaceutique basé en
France, spécialisé dans le développement et la commercialisation de
produits destinés au traitement des maladies rares ou visant à couvrir
des besoins médicaux non satisfaits. Les principaux domaines
thérapeutiques ou axes de développement d’ADDMEDICA sont
• Les maladies génétiques et leurs traitements
• Les transplantations d’organes et le remplacement des tissus,
• La cicatrisation des plaies et la régénération tissulaire
ADDMEDICA a développé Siklos® spécifiquement dans la
drépanocytose. ADDMEDICA est détenteur depuis 2007 de l’autorisation de
mise sur le marché en Europe de Siklos®, premier et seul
médicament indiqué dans la prévention des crises vaso-occlusives
douloureuses récurrentes chez les patients drépanocytaires. ADDMEDICA
est aujourd’hui détenteur de l’enregistrement de ce médicament aux
États-Unis pour la drépanocytose en pédiatrie dès l’âge de 2 ans. Fort
de son expertise dans ce domaine, ADDMEDICA poursuit le développement
international de Siklos®.
Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site Internet
: http://www.addmedica.com
À propos de Medunik USA
Ayant son siège social en Pennsylvanie, Medunik USA se consacre à
améliorer la santé et la qualité de vie des américains atteints de
maladies rares en rendant disponibles aux États-Unis plusieurs
médicaments orphelins. Grâce à ses partenariats stratégiques au niveau
mondial, l’entreprise possède l’expérience nécessaire au regard des
processus d’approbation, d’accès au marché et de commercialisation des
médicaments orphelins. Pour de plus amples renseignements, veuillez
consulter le site web www.medunikusa.com
.
Sources :
Concernant la maladie
https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca
https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf
Concernant Siklos® aux USA
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf
Concernant Siklos® en Europe
Concernant Escort-HU
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579
Contacts
Yucatan
Caroline Prince
cprince@yucatan.fr