NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé aujourd’hui être
parvenu à une entente nationale de financement avec le National
Institute for Health and Care Excellence (NICE) et le National Health
Service (NHS) England, sur la base d’un Managed Access Agreement (MAA),
qui offre l’accès au Strensiq® (asfotase alfa) aux patients anglais
atteints d’hypophosphatasie apparue dans l’enfance, quel que soit leur
âge actuel. Ce Managed Access Agreement (MAA) a été annoncé aujourd’hui
dans le cadre d’une décision d’évaluation finale délivrée par le comité
d’évaluation des technologies hautement spécialisées NICE, recommandant
Strensiq selon le Managed Access Agreement (MAA).
Le MAA a été développé conjointement avec des médecins leaders
d’opinion, des groupes de patients, NHS England et Alexion. Il garantit
l’accès à Strensiq des nourrissons, des enfants et des patients adultes
atteints d’hypophosphatasie apparue dans l’enfance, ayant éprouvé les
symptômes les plus débilitants, qui sont ceux qui devraient tirer le
plus parti de cette thérapie.
« C’est une réussite que les patients anglais atteints d’hypophosphatasie
apparue dans l’enfance, qui répondent aux critères fixés par le MAA,
puissent avoir accès au Strensiq – l’unique traitement adapté à cette
maladie sévèrement débilitante et potentiellement mortelle, » a déclaré
Lindsay Weaver, directrice exécutive de Children Living with Inherited
Metabolic Diseases (CLIMB). « C’est pour nous un soulagement que NICE,
NHS England et Alexion soient parvenus à un accord dont tireront parti
les patients atteints d’hypophosphatasie apparue dans l’enfance, qui ont
le plus besoin d’être traités. Nous allons suivre la progression de cet
accord, qui comprend la collecte de données solides, afin de garantir
aux patients l’accès continu à ce médicament, » a-t-elle ajouté.
L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique extrêmement rare,
qui se caractérise par une mauvaise formation des os pouvant conduire à
une faiblesse et à une déformation osseuses, à des fractures et à
d’autres anomalies squelettiques, ainsi qu’à des complications telles
une intense faiblesse musculaire, des douleurs importantes, des crises
dans les formes périnatales et infantiles d’hypophosphatasie et une
insuffisance respiratoire pouvant aboutir à des décès prématurés chez
les nourrissons.1-5
« Nous avons travaillé avec diligence et de façon constructive avec NICE,
NHS England, des partisans et des médecins, et sommes extrêmement
satisfaits d’être parvenus à un accord visant à rendre Strensiq
disponible pour les patients anglais atteints d’hypophosphatasie apparue
dans l’enfance qui ont le plus besoin d’un traitement, » a déclaré Ludwig
Hantson, directeur général d’Alexion. « La décision de fournir l’accès au
Strensiq marque un jalon majeur pour les patients et leur famille, »
a-t-il poursuivi.
Strensiq est approuvé dans l’Union européenne en tant qu’enzymothérapie
de substitution destinée aux patients atteints d’hypophosphatasie
apparue dans l’enfance. Strensiq est également approuvé aux Etats-Unis
pour le traitement des patients atteints d’hypophosphatasie périnatale,
infantile ou juvénile, ainsi qu’au Japon et dans d’autres pays. Alexion
fait actuellement avancer les processus de financement locaux pour
Strensiq dans de nouveaux pays du monde.
À propos de l’hypophosphatasie (HPP)
L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive et potentiellement mortelle extrêmement rare
susceptible d’affecter des personnes de tous âges. Elle se caractérise
par un défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la
destruction et la déformation des os, des fractures et d’autres
anomalies squelettiques, ainsi que des complications systémiques telles
une faiblesse musculaire extrême, des douleurs musculaires, osseuses et
articulaires, des crises dans les formes périnatales et infantiles de
l’hypophosphatasie, une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès
prématuré chez les nourrissons. Les signes, les symptômes et la gravité
de l’hypophosphatasie peuvent varier selon les patients, et, étant donné
la nature progressive de la maladie, de nouveaux symptômes peuvent
apparaître à tout âge – les symptômes pouvant empirer avec le temps,
entraînant une incapacité grave. 1-5 L’hypophosphatasie (HPP)
est habituellement classée selon l’âge du patient à l’apparition des
symptômes de la maladie; l’hypophosphatasie périnatale, infantile et
juvénile (également connue sous le nom d’hypophosphatasie apparue dans
l’enfance) se définit par une hypophosphatasie dont les premiers
symptômes se sont manifestés avant l’âge de 18 ans. 1
L’hypophosphatasie (HPP) peut avoir des conséquences dévastatrices pour
les patients à tous les stades de la vie.1 Dans une étude sur
l’histoire naturelle, des nourrissons ayant eu leur premier symptôme
d’hypophosphatasie (HPP) au cours des 6 premiers mois de leur vie ont
présenté un taux de mortalité élevé, pour un taux de mortalité générale
de 73% à 5 ans.7 Chez ces patients, la mortalité était
principalement due à une insuffisance respiratoire. 1,7 Chez
les patients survivants et chez ceux atteints d’hypophosphatasie
juvénile, les séquelles cliniques à long terme incluent des fractures
récurrentes et ne cicatrisant pas, une faiblesse musculaire extrême, des
douleurs débilitantes, ainsi que la nécessité de recourir à des
dispositifs d’assistance à la mobilité tels des fauteuils roulants, des
déambulateurs à roulettes et des canes. 1,4
L’hypophosphatasie est due à des mutations du gène codant d’une enzyme
appelée phosphatase alcaline non tissu-spécifique (TNSALP). Cet enzyme
joue un rôle crucial dans la minéralisation osseuse saine. 1,2
A propos de Strensiq® (asfotase alfa)
Strensiq (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif
premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de
HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). Dans des études
cliniques portant sur des patients atteints de HPP chez lesquels le
premier symptôme s’est manifesté avant l’âge de 18 ans, le traitement à
base de Strensiq a permis d’améliorer la survie générale chez les
nourrissons, la minéralisation des os, ainsi que la taille, le poids et
la mobilité. 6,8
INFORMATIONS DE SECURITE IMPORTANTES RELATIVES A STRENSIQ
Les réactions d’hypersensibilité, dont l’anaphylaxie, ont été signalées
chez les patients traités par STRENSIQ. Les signes et les symptômes
d’anaphylaxie incluaient les difficultés respiratoires, la sensation
d’étouffement, les nausées, l’oedème périorbital, et les vertiges. Ces
réactions se sont produites en l’espace de quelques minutes après
l’administration sous-cutanée de STRENSIQ, et peuvent se produire chez
les patients traités depuis plus d’un an. D’autres réactions
d’hypersensibilité ont également été observées chez les patients traités
par STRENSIQ, dont les vomissements, la fièvre, les céphalées, les
rougeurs, l’irritabilité, les frissons, l’érythème cutané, les éruptions
cutanées, le prurit et l’hypoesthésie orale. Si une réaction
hypersensibilité grave se produit, interrompre le traitement à base de
STRENSIQ et débuter un traitement médical adapté. Evaluer les risques et
les bénéfices d’une reprise d’un traitement à base de STRENSIQ aux
patients individuels, après une réaction grave. Si le médecin décide
d’administrer à nouveau ce médicament, surveiller les patients et
rechercher la réapparition des signes et des symptômes d’une réaction
d’hypersensibilité grave.
Une lipodystrophie localisée, notamment une lipoatrophie et une
lipohypertrophie, a été signalée sur le site de l’injection, au bout de
plusieurs mois, chez des patients traités par STRENSIQ. Recommander aux
patients de suivre la technique d’injection appropriée et de changer
régulièrement de site d’injection.
Les patients atteints de HPP présentent un risque accru de développer
des calcifications ectopiques. Dans les essais cliniques, 14 cas (14%)
de calcifications ectopiques de l’oeil, notamment de la cornée et de la
conjonctive, ainsi que des reins (néphrocalcinose) ont été signalés. Il
n’existait pas suffisamment de données disponibles permettant de
déterminer si les événements rapportés étaient conformes à la maladie ou
non, ou dus à la prise de STRENSIQ. Aucun changement visuel ou
modification de la fonction rénale n’a été relevé. Les examens
ophtalmologiques et les échographies rénales sont recommandées au départ
et régulièrement pendant le traitement par STRENSIQ, dans le but de
rechercher les signes et symptômes de calcifications ectopiques
ophtalmologiques et rénales, ainsi que les changements de la fonction
visuelle et rénale. Les effets indésirables les plus courants (≥ 10%)
sont les réactions au site d’injection, la lipodystrophie, les
calcifications ectopiques et les réactions d’hypersensibilité.
Veuillez cliquer ici
pour les informations posologiques complètes.
À propos d’Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitement qui changent la vie des
patients atteints de troubles graves et rares. En tant que leader
mondial de l’inhibition de compléments, Alexion a développé et
commercialise le premier et unique inhibiteur de complément approuvé
pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique
nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique urémique atypique (aHUS), deux
troubles potentiellement mortels extrêmement rares. En outre, la
franchise mondiale d’Alexion, qui porte sur les maladies métaboliques
rares, inclut deux enzymothérapies de substitution hautement novatrices,
destinées aux patients atteints de maladies extrêmement rares
potentiellement mortelles, l’hypophosphatasie (HPP) et le déficit en
lipase acide lysosomale (LAL-D). La société fait progresser son pipeline
de maladies rares avec des produits candidats hautement novateurs dans
plusieurs domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et
des informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à
l’adresse suivante: www.alexion.com
[ALXN-G]
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives,
notamment des déclarations portant sur les bénéfices médicaux potentiels
de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie
(HPP). Les déclarations prospectives sont soumises à des facteurs
susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats et les projets et
ceux escomptés, notamment, par exemple, les risques et les incertitudes
liées au développement de médicaments, les décisions des autorités
réglementaires en matière du caractère adéquat de nos recherches,
d’approbation de commercialisation ou de limitations matérielles de la
commercialisation de Strensiq pour le traitement de la HPP, les retards,
interruptions ou échecs dans la fabrication et l’approvisionnement de
nos produits et de nos médicaments- candidats, des retards dans
l’établissement d’une infrastructure commerciale pour Strensiq dans le
traitement de la HPP, la possibilité que les résultats des essais
cliniques ne soient pas prédictifs des résultats de sécurité et
d’efficacité de Strensiq dans des populations de patients plus larges ou
différentes, la possibilité que les essais cliniques sur nos
médicaments-candidats puissent être retardés, le caractère adéquat de
nos processus de pharmacovigilance et de nos rapports sur l’innocuité
des médicaments, le risque que des payeurs tiers (dont des agences
gouvernementales) ne remboursent pas, ou ne continuent pas à rembourser,
l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne les remboursent
pas du tout, le risque que les enquêtes gouvernementales, dont des
enquêtes sur Alexion réalisées par la SEC et DOJ, le risque que des
dépôts réglementaires prévus soient retardés, le risque que des
évaluations portant sur le nombre de patients traités par Strensiq et
que les observations portant sur l’histoire naturelle des patients
traités par Strensiq soient inexactes, des risques liés à des
perturbations potentielles de notre activité suite à des changements de
direction, et tout un éventail d’autres risques énoncés périodiquement
dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and Exchange
Commission, qui incluent, mais sans s’y limiter, les risques évoqués
dans le rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la
période close au 31 mars 2017, ainsi que dans les autres dépôts réalisés
par Alexion auprès de la SEC. Alexion n’a pas l’intention de mettre à
jour l’une des présentes déclarations prospectives afin de refléter les
évènements ou les circonstances ultérieures à la date d’aujourd’hui,
sauf si la loi l’exige.
|
Références |
||
| 1. |
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| 7. |
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|
| 8. |
Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Onzono K, et al. Asfotase Alfa |
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
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