Premier et seul traitement à base de complément approuvé pour un
sous-ensemble extrêmement rare de MG généralisée
NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd’hui que
la Commission européenne (CE) avait approuvé l’extension d’indication de
Soliris® (éculizumab) pour inclure le traitement de la myasthénie grave
(MG) généralisée réfractaire chez les adultes porteurs des anticorps
anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh). Soliris est le premier et le
seul traitement à base de complément approuvé dans l’Union européenne
(UE) pour ce sous-groupe extrêmement rare de patients1-4. Les
patients atteints de MG généralisée réfractaire peuvent avoir des
difficultés à marcher, parler, avaler et respirer normalement malgré les
traitements utilisés actuellement contre la MG. Les exacerbations et les
crises de la maladie peuvent nécessiter des hospitalisations et des
soins intensifs et peuvent menacer le pronostic vital5-7.
Soliris sera lancé initialement pour cette nouvelle indication en
Allemagne et Alexion évalue son introduction sur d’autres marchés
européens.
« Les patients atteints de MG généralisée réfractaire ont essayé tous
les traitements disponibles et souffrent toujours de symptômes et de
complications graves qui ont des répercussions marquées sur leur vie
quotidienne », a déclaré Renato Mantegazza, MD, du service de
neuroimmunologie et des maladies neuromusculaires de l’Istituto
Neurologico Carlo Besta de Milan, en Italie, et investigateur dans
l’étude REGAIN de phase 3. « Ces patients ont besoin de toute urgence
d’un traitement et le lancement d’un produit comme Soliris est
prometteur car il a été démontré dans des essais cliniques qu’il pouvait
améliorer leurs symptômes et leur capacité à entreprendre leurs
activités quotidiennes. »
L’activation incontrôlée chronique de la cascade du complément, qui fait
partie du système immunitaire, peut jouer un rôle important dans les
symptômes débilitants et les complications potentiellement mortelles
associés à la MG généralisée réfractaire8-10. Soliris est le
premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie qui inhibe
spécifiquement et efficacement la voie terminale de la cascade du
complément.
« Notre connaissance approfondie des maladies médiées par le complément
nous a permis de développer Soliris pour le traitement des patients
atteints de MG généralisée réfractaire », a déclaré John Orloff, M.D.,
vice-président directeur et responsable de la recherche et du
développement chez Alexion. « Nous remercions les investigateurs et les
patients qui ont participé à notre programme clinique et nous sommes
ravis de pouvoir offrir Soliris aux patients qui souffrent toujours de
cette maladie débilitante malgré les traitements actuels. »
La CE a basé son approbation de l’extension d’indication de Soliris sur
les données cliniques complètes de l’étude REGAIN de phase 3 (MG-301) et
de son étude de prolongation ouverte à long terme (MG-302).
La demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché de
produits biologiques (sBLA) d’Alexion aux États-Unis et une demande
d’indication supplémentaire au Japon relatives à Soliris pour le
traitement des patients atteints de MG généralisée réfractaire porteurs
des anticorps anti-RACh, ont été acceptées pour évaluation par la Food
and Drug Administration (FDA) des États-Unis et le ministère japonais de
la Santé, du Travail et de la Protection sociale (MHLW), respectivement.
Soliris a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement des
patients atteints de MG aux États-Unis et dans l’UE, et pour le
traitement des patients atteints de MG généralisée réfractaire au Japon.
À propos de la myasthénie grave généralisée réfractaire
Les patients atteints de myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire
porteurs des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh)
représentent un sous-groupe extrêmement rare de patients atteints de MG1-4
qui souffrent toujours de symptômes et de complications graves malgré
les traitements utilisés actuellement contre la MG1-2,11
La MG est une maladie neuromusculaire débilitante chronique et évolutive
qui peut survenir à tout âge mais débute le plus souvent avant 40 ans
chez les femmes et après 60 ans chez les hommes5,6,12,13.
Elle se manifeste en général par un affaiblissement des muscles
contrôlant le mouvement des globes oculaires et des paupières, puis la
maladie évolue souvent vers une forme plus grave et généralisée, appelée
MG généralisée, et la faiblesse se propage alors aux muscles de la tête,
du cou, du tronc, des membres et respiratoires13
Bien que la plupart des symptômes de la MG généralisée soient pris en
charge par des traitements spécifiques à la MG, 10 à 15 % des patients
sont considérés réfractaires, c’est-à-dire qu’ils ne répondent pas à ces
traitements et qu’ils continuent de souffrir de faiblesse musculaire
profonde et de symptômes graves limitant leurs capacités fonctionnelles1-2,11.
Les patients atteints de MG généralisée réfractaire peuvent présenter
des troubles de l’élocution, des difficultés à déglutir, une vision
double ou trouble, une fatigue invalidante, une immobilité requérant de
l’aide, de l’essoufflement et des périodes d’insuffisance respiratoire.
Les complications, les exacerbations et les crises myasthéniques peuvent
nécessiter des hospitalisations et des soins intensifs de longue durée
et peuvent menacer le pronostic vital5-7
Chez les patients atteints de MG, porteurs des anticorps anti-RACh, le
système immunitaire de l’organisme se retourne contre lui-même et
produit des anticorps anti-RACh, un récepteur situé sur les cellules
musculaires dans la jonction neuromusculaire (JNM) et utilisé par les
cellules nerveuses pour communiquer avec les muscles contrôlés par ces
nerfs5,6. La liaison de ces anticorps anti-RACh active la
cascade du complément, une autre partie du système immunitaire, ce qui
entraîne une destruction localisée de la JNM. La communication entre le
nerf et le muscle est alors compromise et la fonction musculaire normale
est affectée8-10,14
À propos de Soliris® (éculizumab)
Soliris® est le premier inhibiteur du complément terminal de sa
catégorie qui agit en inhibant la partie terminale de la cascade du
complément, une partie du système immunitaire qui, une fois activée de
façon incontrôlée, joue un rôle dans les maladies graves extrêmement
rares comme l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), le syndrome
hémolytique et urémique atypique (SHUa) et la myasthénie grave (MG)
généralisée réfractaire à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine
(RACh).
Soliris est homologué aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Japon
et dans d’autres pays en tant que premier et seul traitement pour les
patients atteints d’HPN et de SHUa, et dans l’Union européenne en tant
que premier et seul traitement de la MG généralisée réfractaire chez les
patients porteurs des anticorps anti-RACh. Soliris n’est pas indiqué
pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et
urémique associé à E. coli producteur de Shiga-toxines (SHU-STEC). Pour
cette innovation médicale liée à l’inhibition du complément, Alexion et
Soliris ont reçu les plus hautes distinctions de l’industrie
pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du Meilleur produit de
biotechnologie et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie
Médicaments destinés aux maladies rares.
Pour de plus amples informations sur Soliris, veuillez consulter les
informations posologiques complètes du produit, y compris l’encadré sur
les MISES EN GARDE concernant le risque d’infection à méningocoques
grave, disponibles sur le site www.soliris.net.
Informations importantes concernant la sécurité
La monographie américaine de Soliris comprend les mises en garde et
précautions suivantes : Des infections à méningocoques potentiellement
mortelles et fatales sont survenues chez des patients traités par
Soliris. Les infections méningococciques peuvent rapidement devenir
potentiellement mortelles ou fatales si elles ne sont pas détectées et
traitées précocement. Suivre les recommandations les plus récentes du
comité consultatif des Centers for Disease Control (CDC) sur les
pratiques en matière d’immunisation concernant la vaccination contre le
méningocoque chez les patients présentant un déficit en complément.
Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au moins deux
semaines avant l’administration de leur première dose de Soliris, à
moins que les risques du report du traitement par Soliris l’emportent
sur les risques de contracter une infection à méningocoques. Suivre les
patients afin de pouvoir dépister les premiers signes d’infections à
méningocoques et évaluer immédiatement si une infection est soupçonnée.
Soliris est disponible uniquement via un programme de distribution
restreint dans le cadre d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation
des risques (REMS). Dans le cadre de la REMS pour Soliris, les
prescripteurs doivent participer au programme. L’inscription au
programme REMS pour Soliris et des informations complémentaires sont
disponibles par téléphone au : 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747) ou sur le
site www.solirisrems.com.
Les patients peuvent être plus susceptibles aux infections, notamment à
celles dues à des bactéries encapsulées. Des infections à Aspergillus se
sont produites chez des patients immunodéprimés et neutropéniques. Les
enfants traités par Soliris peuvent présenter un risque accru
d’infections graves à Streptococcus pneumoniae et à Haemophilus
influenza de type b (Hib). Le traitement par Soliris des patients
atteints d’HPN ne devrait pas modifier le traitement par anticoagulant
car l’effet du sevrage de l’anticoagulothérapie pendant la prise de
Soliris n’a pas été établi. L’administration de Soliris peut entraîner
des réactions à la perfusion, y compris anaphylactiques ou d’autres
réactions d’hypersensibilité.
Chez les patients atteints d’HPN, les effets indésirables les plus
fréquemment observés lors du traitement par Soliris dans les études
cliniques étaient les maux de tête, la rhinopharyngite, les dorsalgies
et les nausées. Chez les patients atteints de SHUa, les effets
indésirables les plus fréquemment observés pendant le traitement par
Soliris dans les études cliniques étaient les maux de tête, la diarrhée,
l’hypertension, l’infection des voies respiratoires supérieures, les
douleurs abdominales, les vomissements, la rhinopharyngite, l’anémie, la
toux, l’œdème périphérique, les nausées, les infections urinaires et la
pyrexie.
À propos d’Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique internationale spécialisée
dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques
qui changent la vie des patients atteints de maladies dévastatrices et
rares. Alexion est le chef de file international de l’inhibition du
complément qui a mis au point et commercialise le premier et le seul
inhibiteur du complément approuvé pour traiter les patients atteints
d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), de syndrome hémolytique et
urémique atypique (SHUa) et de myasthénie grave (MG) généralisée
réfractaire. En outre, Alexion offre deux traitements enzymatiques
substitutifs très innovants aux patients atteints de troubles
métaboliques mortels et extrêmement rares, d’hypophosphatasie (HPP) et
de déficit en lipase acide lysosomale (DLAL). Leader de la biologie du
complément depuis plus de 20 ans, Alexion centre ses projets de
recherche sur des molécules et cibles innovantes dans la cascade du
complément, et ses initiatives de développement sur les domaines
thérapeutiques majeurs de l’hématologie, de la néphrologie, de la
neurologie et des troubles métaboliques. Pour consulter ce communiqué de
presse et d’autres renseignements à propos d’Alexion, rendez-vous sur le
site www.alexion.com.
[ALXN-G]
Déclaration prospective
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs,
notamment des énoncés concernant les bienfaits médicaux potentiels de
Soliris® (éculizumab) pour le traitement de la myasthénie grave (MG)
généralisée et les plans cliniques, réglementaires et commerciaux futurs
d’Alexion relatifs à Soliris dans le traitement de la myasthénie grave.
Les énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs pouvant faire en
sorte que les plans et les résultats d’Alexion diffèrent de ceux
attendus, y compris, par exemple, les risques et incertitudes liés au
développement de médicaments, les décisions des agences de
réglementation concernant l’adéquation de nos recherches, l’autorisation
de commercialisation ou les limitations matérielles à la
commercialisation de l’éculizumab pour le traitement de la MG
généralisée, les retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et
la livraison de nos produits et de nos produits candidats, notre
incapacité à répondre de façon satisfaisante aux questions soulevées par
la FDA et les autres organismes réglementaires, la possibilité que les
résultats des essais cliniques ne permettent pas de prédire l’innocuité
et l’efficacité de nos produits dans des populations de patients plus
larges, la possibilité que les essais cliniques de nos produits
candidats soient retardés, l’adéquation de nos processus de
pharmacovigilance et de déclaration relative à l’innocuité des
médicaments, le risque que des payeurs tiers (dont des agences
gouvernementales) ne remboursent pas ou ne continuent pas de rembourser
l’utilisation de nos produits à des tarifs acceptables ou qu’ils ne le
remboursent pas du tout, le résultat de contestations et de procédures
d’opposition relatives à notre propriété intellectuelle, la
revendication, réelle ou potentielle, par des tiers attestant que la
fabrication, l’utilisation ou la vente de nos produits porte atteinte à
leurs droits de propriété intellectuelle, les risques relatifs aux
enquêtes gouvernementales, y compris celles menées par la SEC et le
ministère de la Justice à l’encontre d’Alexion, le risque que les
démarches réglementaires anticipées soient retardées, le risque que les
estimations concernant le nombre de patients atteints de MG généralisée
soit exact, ainsi que divers autres risques précisés à l’occasion dans
les dossiers déposés par Alexion auprès de la Commission américaine des
opérations de Bourse (la « SEC »), y compris sans toutefois s’y limiter,
les risques décrits dans le rapport trimestriel d’Alexion sur formulaire
10-Q pour la période close au 30 juin 2017 et dans d’autres dossiers
déposés auprès de la SEC. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour
ces énoncés prospectifs pour refléter des événements ou circonstances
postérieurs à la date du présent document, sauf en cas d’obligation
légale.
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Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Médias
Arne Naeveke, PhD,
475-230-3774
Directeur général, Communications sur les produits
ou
Investisseurs
Elena
Ridloff, CFA, 475-230-3601
Vice-présidente, Relations avec les
investisseurs
ou
Catherine Hu, 475-230-3599
Directrice,
Relations avec les investisseurs