WINDSOR, Angleterre–(BUSINESS WIRE)–Aegerion Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Commission
européenne a approuvé l’autorisation de mise sur le marché en Europe de
Myalepta (métréleptine). Myalepta est un traitement pour la
lipodystrophie, une maladie très rare, et a été approuvé en tant que
traitement de substitution en complément d’un régime alimentairepour le
traitement des complications du déficit en leptine chez les patients
atteints de lipodystrophie. Grâce à cette autorisation, Myalepta devient
le premier et le seul médicament autorisé pour traiter le déficit en
leptine sous-jacent au cœur de cette pathologie très rare.
Le Professeur Sir Stephen O’Rahilly, professeur de biochimie clinique et
de médecine au Addenbrooke’s Hospital, à Cambridge, a déclaré : « la
lipodystrophie est une pathologie rare qui, en raison de sa nature
complexe, nécessite un traitement hautement spécialisé. Les patients
atteints de lipodystrophie devaient compter auparavant sur des
changements de mode de vie et des traitements comme des injections
d’insuline pour gérer les complications associées à cette maladie.
L’étape franchie aujourd’hui constitue un changement important dans la
manière de traiter la lipodystrophie. Pour la première fois, nous sommes
en mesure d’offrir aux patients en Europe une option thérapeutique qui
répond à l’un des aspects fondamentaux de la maladie elle-même. »
Rebecca Sanders, fondatrice et présidente de l’organisation
Lipodystrophy UK, a déclaré, « La lipodystrophie est une source de
multiples défis permanents, à la fois physiques et psychologiques, pour
les personnes vivant avec cette maladie. Les alternatives de traitement
actuellement disponibles sont limitées, elles ne traitent que certaines
complications de la maladie et ne sont pas spécifiques à la
lipodystrophie. Myalepta offre aux patients une solution à long terme et
nous sommes heureux qu’il existe désormais un traitement spécifique pour
traiter les complications du déficit en leptine dans la lipodystrophie ;
cette solution offrira aux patients une option indispensable leur
permettant d’améliorer leur maladie mais aussi leur qualité de vie. »
La lipodystrophie est une maladie très rare, incurable, qui affecte la
capacité du patient à stocker les graisses dans l’organisme ; elle peut
se présenter sous une forme généralisée (LG) ou partielle (LP).1
La maladie est associée à un certain nombre de problèmes métaboliques
vitaux, comme un diabète sévère, et peut provoquer de graves lésions
organiques si elle n’est pas contrôlée.2 La lipodystrophie
touche environ 1 à 4 personnes sur un million dans le monde.1
Paul Greenland, président EMEA d’Aegerion Pharmaceuticals, a déclaré :
« nous sommes très heureux que les patients atteints de lipodystrophie
en Europe disposent désormais d’une option thérapeutique spécifique.
C’est également un moment charnière pour Aegerion car Myalepta est
maintenant disponible dans l’un des plus grands marchés pharmaceutiques
sur le plan international. Nous allons travailler en collaboration avec
les associations de patients, les professionnels de santé et les
autorités de santé à travers l’Europe pour permettre au plus grand
nombre de patients possible d’accéder à ce traitement. »
#FIN#
NOTES AUX RÉDACTEURS
Données à l’appui de l’approbation du Myalepta
La sécurité d’emploi et l’efficacité du Myalepta pour le traitement des
troubles métaboliques, associés aux syndromes de lipodystrophie chez les
patients pédiatriques et adultes, ont été évaluées dans une étude à long
terme, en ouvert, à bras unique, menée sous l’égide du National
Institutes of Health (NIH) aux États-Unis.
Les résultats des principaux paramètres d’efficacité chez les patients
atteints de lipodystrophie généralisée étaient :
-
Une variation moyenne à 12 mois du taux d’HbA1c* de – 2,2 %
par rapport à l’entrée dans l’étude ; et -
Une variation moyenne à 12 mois du taux de triglycérides†
de – 32,1 %.par rapport à l’entrée dans l’étude 3
En outre, 41 % (16 sur 39) des patients atteints d’une LG sous
insulinothérapie à l’entrée dans l’étude n’avaient plus besoin
d’insuline après le traitement par Myalepta, 22 % (7 sur 32) des
patients atteints d’une LG traités par des antidiabétiques oraux à
l’entrée dans l’étude ont pu interrompre ce traitement, et 24 % (8 sur
34) des patients atteints de LG traités par des hypolipémiants à
l’entrée dans l’étude ont pu interrompre l’utilisation de ces
médicaments pendant le traitement par Myalepta.4
Les résultats des paramètres principaux d’efficacité chez les patients
du sous-groupe LP étaient :
-
Une variation moyenne à 12 mois du taux d’HbA1c de – 0,9 % par rapport
à l’entrée dans l’étude ; et -
Une variation moyenne à 12 mois du taux de triglycérides de –
37,4 %.par rapport à l’entrée dans l’étude 3
Les réactions indésirables les plus fréquentes dans les études cliniques
étaient une hypoglycémie (14 %) et une diminution du poids corporel
(17 %). Les autres effets secondaires fréquents (survenant chez 1 à 10 %
des patients) étaient les suivants : diminution de l’appétit, céphalée,
douleur abdominale, nausées, alopécie, ménorragie, fatigue,
hématome/érythème/réactions au site d’injection, production d’anticorps
neutralisants**.3
À propos de la lipodystrophie
La lipodystrophie est une maladie très rare qui se caractérise par une
perte irréversible du tissu adipeux.1 Chez les patients
atteints de lipodystrophie, le manque de tissu adipeux entraîne une
perte de production de la leptine. La leptine est une hormone naturelle
produite par les cellules de la couche graisseuse sous-cutanée et est un
important régulateur de l’homéostasie énergétique, du métabolisme des
lipides et du glucose, de la capacité de reproduction, et de diverses
autres fonctions physiologiques.5
La lipodystrophie peut être d’origine génétique ou acquise à la suite
d’un trouble du système immunitaire et apparaît dans l’enfance ou
l’adolescence.6 La lipodystrophie généralisée correspond à
une absence totale de graisses dans l’ensemble de l’organisme.7
La lipodystrophie partielle est typiquement associée à une carence en
graisses au niveau des bras, des jambes, de la tête, et de certaines
zones du tronc tandis que la graisse peut s’accumuler dans d’autres
zones du corps, notamment le cou, le visage et des régions
intra-abdominales affectant les organes vitaux comme le foie et le cœur.7
À propos d’Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals est une filiale de Novelion
Therapeutics Inc. : une société biopharmaceutique qui se consacre au
développement et à la commercialisation de nouveaux traitements
innovants pour les personnes vivant avec des maladies rares et
orphelines. Aegerion a été acquis par Novelion Therapeutics Inc. en
novembre 2016. Le siège européen de la société se situe à Windsor, au
Royaume-Uni.
▼Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à
la sécurité. Vous pouvez nous aider en déclarant tout effet secondaire
que vous pourriez avoir. Les événements indésirables peuvent être
rapportés à Aegerion au
00800 23437466 ou à medinfo.emea@aegerion.com
Date de préparation : juillet 2018
* HbA1c est un test standard utilisé pour mesurer la glycémie
moyenne d’une personne
† Les triglycérides sont un type de lipide présent dans le
sang
** Le résumé des caractéristiques du produit (fourni avec le
présent communiqué de presse) inclut une liste exhaustive des effets
indésirables
Références
1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of
generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes
Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383.
2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A
retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology,
2006. 55(6): p. 947-950.
3 SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg powder for solution for
injection. (provided with this document).
4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of
metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy.
Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489.
5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin
in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med,
2010. 152(2): p.93–100.
6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of
Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin
Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511.
7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and
Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Aegerion Pharmaceuticals
Charlotte Dawkins, consultante,
Relations patients et communications
07932 722950
charlotte.dawkins@aegerion.com
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Harriet
Reynolds, directrice des comptes
Reynolds-MacKenzie
07384
438631
HarrietR@ReynoldsMackenzie.com