Les résultats font état d’une nette amélioration des indicateurs
suivants : réduction du nombre médian de crises drépanocytaires,
d’hospitalisations, de journées cumulées à l’hôpital et de l’incidence
de syndrome thoracique aigu
TORRANCE, Californie–(BUSINESS WIRE)–CONSULTER
LE KIT E-MÉDIAS – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) a annoncé
aujourd’hui que le New England Journal of Medicine (NEJM) a
publié les résultats de son essai clinique de Phase 3 de 48 semaines sur
Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale), qui étayent
l’approbation de la FDA en juillet 2017 pour réduire les complications
aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques
âgés de cinq ans et plus.
L’article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour
cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant
Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus
médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre
d’hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions
supplémentaires ont fait état d’une réduction de 41 pour cent des jours
cumulés à l’hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours),
et une réduction de plus de 60 pour cent de l’incidence de syndrome
thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont
présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo
[23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour
cent des cas) de l’étude clinique ont été la constipation, la nausée, la
céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la
douleur dorsale et la douleur thoracique.
« Endari est le premier traitement approuvé pour la drépanocytose chez
les patients pédiatriques âgés de cinq ans et plus, et le premier depuis
près de 20 ans pour les patients adultes. En partageant les résultats de
ces données du New England Journal of Medicine, une publication
de portée et d’importance mondiales, notre espoir est de sensibiliser
l’opinion à l’égard de la drépanocytose, une affection sanguine
héréditaire permanente, qui touche habituellement les personnes
d’origine africaine, ainsi que celles d’Amérique centrale et du Sud, du
Moyen-Orient, d’Asie, d’Inde et de la Méditerranée », déclare le
co-auteur Yutaka Niihara, DM, PDG et fondateur d’Emmaus.
« La drépanocytose touche des milliers de personnes aux États-Unis »,
indique Beverley Francis-Gibson, présidente et PDG de The Sickle Cell
Disease Association of America, Inc. « Bien qu’il n’existe pas de remède
universel pour cette maladie potentiellement mortelle, la
sensibilisation et l’information des patients sur les options
thérapeutiques restent des éléments importants pour la communauté de la
drépanocytose. »
Informations supplémentaires sur l’étude clinique de Phase 3
L’essai
de Phase 3 randomisé, à double insu, contrôlé par placebo et
multicentrique a évalué l’efficacité et l’innocuité d’Endari (0,3 gramme
par kilogramme de poids corporel par dose) administré deux fois par jour
par voie orale, en comparaison avec un placebo. L’étude a porté sur des
patients âgés d’au moins cinq ans atteints d’une anémie drépanocytaire
ou d’une β0-thalassémie, avec des antécédents d’au moins deux
crises douloureuses au cours de l’année précédente. Étaient éligibles
les patients qui ont reçu de l’hydroxyurée à une dose stable pendant au
moins 3 mois avant le recrutement, et qui ont continué ledit traitement
durant la période de 48 semaines. Un total de 230 patients (plage d’âge
de 5 à 58 ans ; 53,9 % de sexe féminin) ont été assignés de manière
aléatoire, avec un ratio de 2:1, pour recevoir de la L-glutamine (152
patients) ou un placebo (78 patients).
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une
affection sanguine héréditaire caractérisée par la production d’une
forme altérée d’hémoglobine, qui se polymérise et devient fibreuse,
provoquant la rigidification et le changement de forme des globules
rouges, qui ressemblent à une faucille au lieu d’avoir des contours
souples et arrondis. Les patients atteints de drépanocytose souffrent
d’épisodes incapacitants de crises drépanocytaires, qui se produisent
lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles bouchent
les vaisseaux sanguins. Les crises drépanocytaires causent des douleurs
atroces résultant d’une oxygénation tissulaire insuffisante, appelée
ischémie tissulaire, et de l’inflammation. Ces manifestations peuvent
conduire à une diversité d’autres effets indésirables, comme le syndrome
thoracique aigu, nécessitant une hospitalisation. La drépanocytose est
une maladie orpheline, touchant approximativement 100 000 patients aux
États-Unis et des millions dans le monde, avec d’importants besoins
médicaux insatisfaits.
À propos d’Endari
Endari (L-glutamine en poudre
administrée par voie orale) est un traitement oral sur ordonnance
approuvé par l’Agence américaine des produits alimentaires et des
médicaments (la « FDA ») pour réduire les complications aiguës de la
drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’au moins
cinq ans. Approuvé en juillet 2017, Endari a été le premier traitement
en près de 20 ans capable de réduire les complications aiguës de la
drépanocytose chez l’adulte, lorsqu’il est utilisé conformément aux
instructions. Endari est également le premier traitement approuvé pour
réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez l’enfant d’au
moins cinq ans, lorsqu’il est utilisé conformément aux instructions.
Endari a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et
celle de produit médical orphelin dans l’UE.
Informations importantes relatives à l’innocuité
Les effets
indésirables les plus communs (incidence >10 pour cent) dans les études
cliniques ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur
abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la
douleur thoracique.
Les effets indésirables conduisant à l’interruption du traitement
comprennent chacun un cas d’hypersplénisme, de douleur abdominale, de
dyspepsie, de sensation de brûlure et de bouffées de chaleur.
L’innocuité et l’efficacité d’Endari chez les patients pédiatriques
atteints de drépanocytose âgés de moins de cinq ans n’ont pas été
établies.
Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations
complètes de prescription d’Endari à l’adresse : www.ENDARIrx.com/PI
À propos d’Emmaus Life Sciences, Inc.
Emmaus Life Sciences,
Inc. est une société biopharmaceutique spécialisée dans la découverte,
le développement et la mise sur le marché de traitements novateurs
destinés avant tout aux maladies rares et orphelines. Endari, son
produit phare, a obtenu des résultats cliniques positifs dans l’essai
terminé de Phase 3 pour l’anémie drépanocytaire et la ß0-thalassémie, et
a reçu une approbation de la FDA. Veuillez visiter : http://www.emmausmedical.com/.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient
des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation
Reform de 1995, relatifs à la recherche, au développement et à la
commercialisation potentielle de produits pharmaceutiques. Lesdits
énoncés prospectifs s’appuient sur les attentes actuelles et comportent
des risques et incertitudes inhérents, y compris des facteurs
susceptibles de les retarder, détourner ou modifier, et de provoquer une
différence substantielle entre les résultats réels et les attentes
actuelles. Des risques et incertitudes supplémentaires sont décrits dans
les rapports déposés par Emmaus Life Sciences, Inc. auprès de la
Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »), y compris
dans son rapport annuel sur formulaire 10-K et ses rapports trimestriels
sur formulaire 10-Q. Emmaus fournit ces informations à la date du
présent communiqué de presse, et rejette toute obligation de mise à jour
des énoncés prospectifs à la suite de nouvelles informations,
d’événements futurs ou autres.
Références de l’article
Niihara, Y, et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in
Sickle Cell Disease. À paraître dans le NEJM le 19 juillet 2018
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
LaVoieHealthScience
Katie Gallagher
Bureau : 617 374
8800 poste 109
Portable : 617 792 3937
kgallagher@lavoiehealthscience.com