PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui la fin du recrutement de REVERSE, étude clinique de
phase III avec GS010 dans le traitement de la Neuropathie Optique
Héréditaire de Leber (NOHL).
REVERSE est la première de deux études pivotales de Phase III conduites
en parallèle, randomisées, en double masqué, contrôlées par injection
simulée (sham), et conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection
intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de
la NOHL induite par la mutation G11778A ND4. REVERSE a recruté 36
patients ayant déclaré la maladie depuis 7 à 12 mois, et RESCUE, la
seconde étude, recrute actuellement 36 patients ayant déclaré la maladie
depuis moins de 6 mois. Les deux études sont conduites dans 7 centres en
Europe et aux États-Unis.
« C’est un moment très important pour les patients et les médecins,
qui attendent un traitement sûr et efficace pour la NOHL. Nous sommes
encouragés par les résultats de tolérance et de pharmacodynamique
observés dans l’étude de Phase I/II, et désormais à tout juste un an
d’un possible traitement transformatif de la NOHL, si les résultats
étaient positifs, » a commenté Pr. Nancy J. Newman, MD,
directeur du Département de Neuro-Ophtalmologie, Emory University School
of Medicine, Atlanta, Géorgie (États-Unis).
Les résultats à 48 semaines de suivi sont attendus à la fin du 1er
trimestre 2018.
Le recrutement de RESCUE devrait s’achever d’ici la fin du 1er
semestre 2017.
GS010 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en
Europe.
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée
par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et
provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la
vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes
apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.
GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase III
randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée (sham),
conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection intravitréenne unique
de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par
la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence d’efficacité de
GS010 entre les yeux traités et les yeux non-traités (sham), sur la base
de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à
l’aide de l’échelle ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores «
Log of the Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui
sont dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues pour
évaluer une différence statistiquement significative d’au moins 15
lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités (sham), ajustés de
l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux présentant à l’inclusion la meilleure
acuité visuelle initiale (« meilleur œil ») ayant reçu GS010 comparés à
ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux présentant la moins
bonne acuité visuelle initiale (« moins bon œil ») ayant reçu GS010
comparés à ceux ayant reçu la procédure sham. Egalement, une évaluation
de la proportion de patients « répondeurs » sera réalisée, incluant
notamment le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuité
visuelle (perte < ETDRS 15L), le pourcentage de patients qui améliorent
leur acuité visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus, ainsi que le
pourcentage de patients présentant une acuité visuelle finale >20/200,
ou 1/10. Les paramètres visuels mesurés incluront également les champs
visuels automatisés, la tomographie par cohérence optique, ainsi que la
sensibilité aux couleurs et aux contrastes, en plus des mesures de
qualité de vie, de bio-dissémination, et de réponse immunitaire
post-injection.
Les études sont menées en parallèle, chez 36 patients chacune, dans 7
centres aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en
Italie. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi sont attendus au 1er
semestre 2018.
Identifiants ClinicalTrials.gov :
REVERSE: NCT02652780
RESCUE:
NCT02652767
Contacts
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