PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé
la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis à son
candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie
pigmentaire.
« La désignation de médicament orphelin de GS030 en Europe et
désormais aux États-Unis, ainsi que la classification de médicament de
thérapie innovante en Europe, reconnaissent pleinement le besoin médical
urgent et insatisfait d’un traitement sûr et efficace pour les patients
souffrant de rétinopathie pigmentaire, et attestent du potentiel de
l’optogénétique et de GS030 à adresser ce besoin », a commenté Bernard
Gilly, Directeur Général de GenSight Biologics.
GS030 est actuellement en étude de toxicité réglementaire, et devrait
entrer en clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients
souffrant de rétinopathie pigmentaire au 3ème trimestre 2017,
sous réserve des résultats de toxicité et de la revue réglementaire.
La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’encourager
le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer
des maladies ou pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux
États-Unis. La désignation de médicament orphelin permet à GenSight
Biologics de bénéficier de mesures et d’avantages aux États-Unis,
notamment d’une période d’exclusivité de commercialisation de 7 ans si
GS030 est approuvé dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
GS030 a reçu à la fois la désignation de médicament orphelin et la
classification de médicament de thérapie innovante en Europe en
septembre 2016.
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec
le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son
second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision
chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP
est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs
gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de
GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la
maladie. En moyenne, les patients souffrant de RP commencent à perdre la
vue à l’âge de jeune adulte, pour atteindre la cécité entre 40 et 45
ans. Il n’y a actuellement aucun traitement pour la RP. La prévalence
est estimée à 1,5 million de personnes affectées dans le monde. GS030
pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
À propos de l’Optogénétique
L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un
gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales
dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation
lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être
utilisée pour modifier ou contrôler individuellement l’activité de
certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une
extrême précision spatiale et temporelle. L’optogénétique combine
l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les
neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’optronique pour
délivrer la lumière aux cellules transduites. L’optogénétique est
largement utilisée dans les laboratoires de recherche du monde entier et
est une approche prometteuse dans les domaines de la malvoyance et des
maladies neurologiques.
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