Congrès annuel de l’Association for Research in Vision and
Ophthalmology Baltimore, du 7 au 11 mai 2017
PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui que cinq communications ont été sélectionnées pour
une présentation orale et quatre sessions de posters au Congrès Annuel
de l’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO)
à Baltimore, MD, Etats-Unis, du 7 au 11 mai 2017.
GS010 – Résultats de l’étude clinique de Phase I/II après 78 semaines
de suivi
“Phase I/IIa Visual Acuity Outcomes 1.5-Years Post-Treatment with
rAAV2/2-ND4, Investigational Gene Therapy for ND4 LHON” sera
présenté par le Pr. José-Alain Sahel, MD, Directeur de l’Institut de
la Vision, Paris, Chef du service d’ophtalmologie au Centre
Hospitalier National d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et
Chef du service d’ophtalmologie à l’University of Pittsburg School of
Medicine and Medical Center, et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Poster
- Session: 452 Low Vision Populations, Services and Treatments
- Poster 4681 – B0588
- Mercredi 10 mai 2017, 11h00-12h45
GS010 – Caractéristiques de la baseline dans les études cliniques de
Phase III RESCUE et REVERSE
“Preliminary Baseline Characteristics of Patients with LHON Enrolled
in RESCUE and REVERSE Gene Therapy Trials” sera présenté par le Pr.
José-Alain Sahel, MD, Directeur de l’Institut de la Vision,
Paris, Chef du service d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National
d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service
d’ophtalmologie à l’University of Pittsburg School of Medicine and
Medical Center, et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Poster
- Session: 416 Optic Neuropathy
- Poster 3865 – A0036
- Mercredi 10 mai 2017, 8h30-10h15
GS030 – Optogénétique
“Long term visual restoration using optogenetic engineering of
retinal ganglion cells with AAV2.7m8 – ChrimsonR – tdTomato” sera
présenté par Grégory Gauvain, Sorbonne Universités, UPMC Univ
Paris 06, INSERM, CNRS, Institut de la Vision,
Paris, France.
- Présentation orale
- Session: 210 Diseases and Protection
- Présentation 1219
- Lundi 8 mai 2017, 9h15-9h30
“Visual acuity and optical flow in primate retinal ganglion cells
treated with an optogenetic vision restoration strategy using ChrimsonR” sera
présenté par Himanshu Akolkar. Sorbonne Universités, UPMC Univ
Paris 06, INSERM, CNRS, Institut de la Vision,
Paris, France.
- Poster
- Session: 545 Visual disease Models and Restoration
- Poster 5883 – B0475
- Jeudi 11 mai 2017, 11h30-13:15
“Modeling the dynamics of light-driven microbial opsin ChrimsonR” sera
présenté par Quentin Sabatier, Sorbonne Universités, UPMC Univ
Paris 06, INSERM, CNRS, Institut de la Vision,
Paris, France.
- Poster
- Session: 545 Visual disease Models and Restoration
- Poster 5873 – B0465
- Jeudi 11 mai 2017, 11h30-13:15
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée
par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et
provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la
vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes
apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.
GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec
le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son
second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision
chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP
est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs
gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de
GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la
maladie. En moyenne, les patients souffrant de RP commencent à perdre la
vue à l’âge de jeune adulte, pour atteindre la cécité entre 40 et 45
ans. Il n’y a actuellement aucun traitement pour la RP. La prévalence
est estimée à 1,5 million de personnes affectées dans le monde. GS030
pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
À propos de l’Optogénétique
L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un
gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales
dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation
lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être
utilisée pour modifier ou contrôler individuellement l’activité de
certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une
extrême précision spatiale et temporelle. L’optogénétique combine
l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les
neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’optronique pour
délivrer la lumière aux cellules transduites. L’optogénétique est
largement utilisée dans les laboratoires de recherche du monde entier et
est une approche prometteuse dans les domaines de la malvoyance et des
maladies neurologiques.
Contacts
GenSight Biologics
Thomas Gidoin, +33 (0)1 76 21 72 20
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