Congrès annuel de l’Association for Research in Vision and
Ophthalmology Honolulu, Hawaii, du 29 avril au 3 mai 2018
PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris:SIGHT) (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui que cinq communications ont été sélectionnées pour
une présentation orale et quatre sessions de posters au Congrès Annuel
de l’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) à
Honolulu, Hawaii, Etats-Unis, du 29 avril au 3 mai 2018. Egalement, le
Pr. José-Alain Sahel présentera les résultats publiés de suivi de
l’étude de Phase I/II de GS010, ainsi que les résultats préliminaires de
l’étude de Phase III REVERSE, au 5ème Annual Retinal Cell and
Gene Therapy Innovation Summit qui se tiendra immédiatement avant l’ARVO.
GS010 – Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)
Résultats publiés de suivi de l’étude de Phase I/II & Résultats
préliminaires de l’étude de Phase III REVERSE
“Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy, 18-month Results
from a Phase Ib-IIa Trial” sera présenté par le Pr. José-Alain
Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision, Paris, Chef du service
d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des
XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service d’ophtalmologie de
University of Pittsburgh School of Medicine et UPMC (University of
Pittsburgh Medical Center), et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Présentation orale
-
5ème Annual Retinal Cell and Gene Therapy
Innovation Summit - Session 4: Gene Therapy II
- Vendredi 27 avril 2018, 16:40 – 16:55 (heure locale)
Baseline de la relation Structure-Fonction dans les études cliniques
de Phase III RESCUE & REVERSE
“Baseline Structural and Psychophysical Profiles of Subjects Enrolled
in Phase 3 Trials with rAAV2/2-ND4, an Investigational Gene Therapy for
ND4 LHON” will be presented by Dr. Robert C. Sergott,
Director, Wills Eye Hospital, Neuro-Ophthalmology and Director, William
H. Annesley, Jr, EyeBrain Center, Thomas Jefferson University,
Philadelphia, PA, US.
- Présentation Poster
-
Poster Session: LV, VI – Profound Low Vision and Low-vision
Clinical Trials - Poster # 3901 – C0367
- Mardi 1er mai 2018, 15:30 – 17:015
Suivi à 2,5 ans de l’étude clinique de Phase I/II
“Visual Acuity and Safety Outcomes 2.5 Years Post-Treatment with
rAAV2/2-ND4, an Investigational Gene Therapy for ND4 LHON: Results of a
Phase I/II Trial” sera présenté par le Pr. José-Alain Sahel,
Directeur de l’Institut de la Vision, Paris, Chef du service
d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des
XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service d’ophtalmologie de
University of Pittsburgh School of Medicine et UPMC (University of
Pittsburgh Medical Center), et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Présentation Poster
-
Poster Session: 442 – Ocular gene therapies and chemical
therapeutics - Poster # 4530 – A0045
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 – 13:00 (heure locale)
Injection intra-vitréenne bilatérale de GS010 chez le primate
non-humain
“Impact of sequential bilateral intravitreal injection of rAAV2/2-ND4
on ocular and systemic humoral immune status in non-human primates” sera
présenté par Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight
Biologics, Paris, France.
- Présentation Poster
-
Poster Session: 442 – Ocular gene therapies and chemical
therapeutics - Poster # 4537 – A0052
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 – 13:00 (heure locale)
Immunologie de l’étude clinique de Phase I/II
“Intravitreal injection of rAAV2/2-ND4 in LHON: absence of
correlation between ocular inflammation and humoral or cellular immune
responses to AAV2” sera présenté par Céline Bouquet, Senior
Preclinical Manager, GenSight Biologics, Paris, France.
- Présentation Poster
-
Poster Session: 442 – Ocular gene therapies and chemical
therapeutics - Poster # 4531 – A0046
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 – 13:00 (heure locale)
GS030 – Optogénétique dans la Rétinopathie Pigmentaire (RP)
Innocuité de GS030 chez la souris rd1 aveugle
“Ocular Safety of AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP) following
intravitreous injection and exposure to 595 nm LED light in blind rd1
mice” sera présenté par Brian J. Christian, Covance
Laboratories Inc., Madison, WI, Etats-Unis.
- Présentation Poster
- Poster Session: 515 – Gene therapy, implants
- Poster # 5658 – A0377
- Jeudi 3 mai 2018, 8:15 – 10:00 (heure locale)
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver
ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et
s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase III
randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée (sham),
conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection intravitréenne unique
de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par
la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence d’efficacité de
GS010 entre les yeux traités et les yeux non-traités (sham), sur la base
de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à
l’aide de l’échelle ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores « Logarithm
of the Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui
sont dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues pour
évaluer une différence statistiquement significative d’au moins 15
lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités (sham),
ajustés de l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux ayant reçu GS010 et présentant à
l’inclusion la meilleure acuité visuelle initiale (« meilleur œil »),
comparés à ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux
ayant reçu GS010 et présentant la moins bonne acuité visuelle initiale
(« moins bon œil »), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham.
Egalement, une évaluation de la proportion de patients « répondeurs »
sera réalisée, incluant notamment le pourcentage de patients qui
maintiennent leur acuité visuelle (perte de moins de 15 lettres ETDRS),
le pourcentage de patients qui améliorent leur acuité visuelle de 15
lettres ETDRS ou plus, ainsi que le pourcentage de patients présentant
une acuité visuelle finale >20/200, ou 1/10. Les paramètres visuels
mesurés incluront également les champs visuels automatisés, la
tomographie par cohérence optique, ainsi que la sensibilité aux couleurs
et aux contrastes, en plus des mesures de qualité de vie, de
bio-dissémination, et de réponse immunitaire post-injection.
Les études sont actuellement menées en parallèle, chez 37 patients pour
REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres aux Etats-Unis, au
Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les premiers
résultats à 48 semaines de suivi de RESCUE sont attendus au 3ème
trimestre 2018.
Identifiants ClinicalTrials.gov :
REVERSE: NCT02652780
RESCUE:
NCT02652767
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec
le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son
second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision
chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP
est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs
gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de
GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la
maladie. GS030 pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
Cette technologie ouvre la voie à d’autres applications dans des
maladies de la rétine impliquant la perte des photorécepteurs, et
pourrait être transférable à la forme sèche de la dégénérescence
maculaire (DMLA sèche ou dry-AMD).
Contacts
GenSight Biologics
Thomas Gidoin, +33 (0)1 76 21 72 20
Directeur
Administratif et Financier
ir@gensight-biologics.com
ou
Relations
investisseurs Europe
James Palmer, +33 7 60 92 77 74
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Média
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