PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris:SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui qu’une communication a été sélectionnée pour une
présentation orale au 4e Annual Retinal Cell & Gene Therapy
Innovation Summit à Baltimore, MD, États-Unis, du 4 au 5 mai 2017.
“Gene therapy for Leber hereditary optic neuropathy and
neuroprotection of cone photoreceptors in rod-cone dystrophies” sera
présenté par le Pr. José-Alain Sahel, MD, Directeur de l’Institut
de la Vision, Paris, Chef du service d’ophtalmologie au Centre
Hospitalier National d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et
Chef du service d’ophtalmologie à l’University of Pittsburg School of
Medicine and Medical Center, et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Présentation orale
- Session 2 – Clinical Gene Therapy
- Vendredi 5 mai 2017, 11h10-11h30 (heure locale)
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A.
(GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée à la
découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le
traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système
nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics
s’appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage
mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et
l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les
patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le
candidat médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en
Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de
Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une perte
irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. En
utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de
GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération
visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intravitréenne
dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique
héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare, de
transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des
cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d’un an une
perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la
cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les
adolescents et les jeunes adultes. GS010 s’appuie sur une technologie
propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des
travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée
au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de
la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène
d’intérêt est ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et
produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des
mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin de
restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.
Contacts
GenSight Biologics
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