PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris:SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui qu’une communication a été sélectionnée pour une
présentation orale au Congrès Annuel 2017 de l’American Association
of Neurology (AAN) à Boston, MA, États-Unis, du 22 au 28 avril 2017.
“Intravitreal rAAV2/2-ND4 (GS010): A gene therapy for vision loss in
Leber’s Hereditary Optic Neuropathy (LHON) caused by the G11778A ND4
mitochondrial mutation” sera présenté par le Pr. José-Alain
Sahel, MD, Directeur de l’Institut de la Vision, Paris, Chef
du service d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National
d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service
d’ophtalmologie à l’University of Pittsburg School of Medicine and
Medical Center, et co-fondateur de GenSight Biologics.
- Présentation orale
- S26 – Neuro-ophthalmology / Neuro-otology
- Mardi 25 avril 2017, 16h18-16h30 (heure locale)
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée
par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et
provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la
vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes
apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.
GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
Contacts
GenSight Biologics
Thomas Gidoin
Directeur
Administratif et Financier
tgidoin@gensight-biologics.com
+33
(0)1 76 21 72 20
ou
NewCap
Relations investisseurs
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Alba
gensight@newcap.eu
+33
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NewCap
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Loyer
afloyer@newcap.fr
+33
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