PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible
PEA-PME) (Paris: SIGHT), société biopharmaceutique dédiée à la
découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le
traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système
nerveux central, annonce aujourd’hui qu’une présentation investisseurs
se tiendra le 12 juin 2018 à New York, de 8h00 à 10h30 (heure locale).
Le management, ainsi que des leaders d’opinion reconnus dans les
domaines de la thérapie génique et de l’ophtalmologie, présenteront les
résultats complets de l’étude de Phase III REVERSE de GS010 dans le
traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Les
stratégies clinique et réglementaire de GS010 seront également
discutées. Les résultats préliminaires de l’étude REVERSE ont été
annoncés en avril 2018.
Les intervenants seront:
-
Dr. Nancy J. Newman, Chef du service de Neuro-Ophtalmologie, et
Professeur d’ Ophtalmologie LeoDelle Jolley, Emory University
School of Medicine, Atlanta, GA (Investigateur dans les études
REVERSE et RESCUE) -
Dr. José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision
(Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), Paris; Chef du service
d’Ophtalmologie, Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des
XV-XX, Paris; Professeur et Chef du service d’Ophtalmologie,
University of Pittsburgh School of Medicine et UPMC (University of
Pittsburgh Medical Center) -
Dr. Robert C. Sergott, Chef du service de Neuro-Ophtalmologie,
Wills Eye Hospital; Chef de service, William H. Annesley, Jr, EyeBrain
Center, et Professeur de Neurologie et d’Ophtalmologie, Thomas
Jefferson University, Philadelphia, PA -
Dr. Mark Moster, Neuro-Ophtalmologie, Wills Eye Hospital et
Professeur de Neurologie et d’Ophtalmologie, Thomas Jefferson
University, Philadelphia, PA (Investigateur dans les études REVERSE
et RESCUE)
La présentation en anglais sera retransmise en direct sur le site
Internet de la Société à l’adresse https://www.gensight-biologics.com/category/events-presentations/.
Elle sera également disponible en Replay pendant 3 mois à l’adresse https://www.gensight-biologics.com/category/events-presentations/.
Pour plus d’informations ou demande d’invitation, merci de contacter
Chad Rubin, crubin@troutgroup.com
ou Rebecca John, rjohn@troutgroup.com.
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver
ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et
s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase III
randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée (sham),
conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection intravitréenne unique
de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par
la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence d’efficacité de
GS010 entre les yeux traités et les yeux non-traités (sham), sur la base
de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à
l’aide de l’échelle ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores « Logarithm
of the Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui
sont dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues pour
évaluer une différence statistiquement significative d’au moins 15
lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités (sham),
ajustés de l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux ayant reçu GS010 et présentant à
l’inclusion la meilleure acuité visuelle initiale (« meilleur œil »),
comparés à ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux
ayant reçu GS010 et présentant la moins bonne acuité visuelle initiale
(« moins bon œil »), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham.
Egalement, une évaluation de la proportion de patients « répondeurs »
sera réalisée, incluant notamment le pourcentage de patients qui
maintiennent leur acuité visuelle (perte de moins de 15 lettres ETDRS),
le pourcentage de patients qui améliorent leur acuité visuelle de 15
lettres ETDRS ou plus, ainsi que le pourcentage de patients présentant
une acuité visuelle finale >20/200, ou 1/10. Les paramètres visuels
mesurés incluront également les champs visuels automatisés, la
tomographie par cohérence optique, ainsi que la sensibilité aux couleurs
et aux contrastes, en plus des mesures de qualité de vie, de
bio-dissémination, et de réponse immunitaire post-injection.
Les études sont actuellement menées en parallèle, chez 37 patients pour
REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres aux Etats-Unis, au
Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les premiers
résultats à 48 semaines de suivi de RESCUE sont attendus au 3ème
trimestre 2018.
Identifiants ClinicalTrials.gov :
REVERSE: NCT02652780
RESCUE: NCT02652767
Contacts
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Directeur
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Média
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