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Confirmation du potentiel pour devenir le premier traitement oral par
réduction de substrat destiné aux patients atteints de MPS VI - Début de l’étude clinique de phase IIa iMProveS prévu avant la fin 2017
DAIX, France–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Inventiva (Paris:IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a
annoncé aujourd’hui que le professeur Chris Hendriksz, du FYMCA
Medical Ltd. et de l’Université de Prétoria en Afrique du Sud,
présentera de nouvelles données précliniques avec Odiparcil
(anciennement IVA336) lors d’une session à huis clos à l’occasion de la
conférence nationale de la MPS Society, qui se tiendra du 7 au
9 juillet 2017 à Coventry au Royaume-Uni.
Les données obtenues sur une période de traitement de 6 mois avec deux
doses d’Odiparcil dans un modèle génétique murin de MPS VI, ont montré
qu’Odiparcil avait rétabli une structure cornéenne normale, ce qui
pourrait permettre la récupération complète du phénotype cornéal de la
maladie. Odiparcil a également réduit l’accumulation de GAG dans le
foie, le rein, la rate, le cœur, l’œil et la peau des animaux malades et
a entraîné une réduction dose-dépendante de l’épaisseur du cartilage de
la trachée et de la plaque de croissance fémorale. Enfin, Odiparcil a
amélioré la mobilité des animaux malades.
Ces résultats montrent ainsi qu’Odiparcil a le potentiel pour devenir le
premier traitement par réduction de substrat disponible par voie orale
destiné aux patients atteints de MPS VI.
« Ces excellents résultats précliniques confirment le potentiel
d’Odiparcil en tant que nouvelle approche très prometteuse pour traiter
les patients atteints de MPS, » commente le professeur Hendriksz. « Les
MPS sont des maladies dévastatrices pour lesquelles il reste un fort
besoin médical non satisfait malgré l’existence de traitements
enzymatiques de substitution qui ne permettent malheureusement pas de
soigner les symptômes qui apparaissent dans certaines parties du corps,
notamment le système ophtalmologique, les articulations, les cartilages,
les valves cardiaques, etc. Odiparcil pourrait ainsi se révéler
bénéfique pour les patients atteints de MPS en tant que traitement de
réduction du substrat, soit seul soit en association avec les
traitements actuels. »
« Nous sommes très motivés par ces données ainsi que par
l’accueil très positif reçu de la part des associations de patients et
des principaux leaders d’opinion dans les MPS. Nous attendons avec
impatience le lancement de notre étude de phase IIa iMProveS qui
pourrait confirmer le bénéfice thérapeutique d’Odiparcil et ouvrir
potentiellement la voie au remplacement des traitements enzymatiques de
substitution, » ajoute Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur
Scientifique d’Inventiva.
En complément des données sur Odiparcil, le professeur Hendriksz
présentera également le design de l’étude clinique de phase IIa iMProveS
(improve MPS treatment), qui devrait inclure son premier
patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS sera une
étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer la sécurité
d’emploi, la tolérance et l’efficacité d’Odiparcil chez 24 patients
adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres
cliniques européens. Dix-huit patients recevant un traitement
enzymatique de substitution
(ERT) seront randomisés dans 3 bras : deux doses actives d’Odiparcil
(250 mg et 500 mg, deux fois par jour) et un placebo. L’étude inclura
également un bras supplémentaire de 6 patients non traités par ERT qui
recevront 500 mg d’Odiparcil deux fois par jour. Cette étude permettra
en cas de résultats positifs le recrutement de patients atteints de
MPS VI dans une étude pivot de phase III.
Pour plus d’informations sur la conférence nationale de la MPS Society
: http://www.mpssociety.org.uk/2017/01/11/programme-uk-mps-conference-announced/
À propos de la MPS VI :
La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare
dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en
N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à
une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroïtine.
Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite
stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple,
une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération
de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme avec les
autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et
l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de
la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non
traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les
formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant
des formes les moins sévères.
La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes
et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI
et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies
enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches
hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin
médical non satisfait.
À propos d’Inventiva : www.inventivapharma.com
Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les
facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre
de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des
maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour
lesquels le besoin médical est important.
Son produit phare, IVA337, est un candidat médicament qui dispose d’un
mécanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des
PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha,
gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du
processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de
cibler deux indications à fort besoin médical : la NASH, une pathologie
sévère du foie en fort développement et qui touche déjà aux Etats-Unis
plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systémique, une
maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun
traitement approuvé à ce jour.
Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec
IVA336, un candidat médicament pour le traitement de trois formes de
mucopolysaccaridoses (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou
syndrome de Hunter et MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy) ainsi qu’un
portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.
Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la
recherche tels que l’Institut Curie. Deux partenariats stratégiques ont
également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui
prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de
l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et
commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits
développés dans le cadre de ces partenariats.
Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées
et bénéficie d’installations de R&D de pointe achetées au groupe
pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une
chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en
biologie, chimie, ADME et pharmacologie.
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Certaines déclarations figurant dans ce document ne se rapportent pas
à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections,
estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur
l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et
hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été
faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus et
inconnus à raison desquels les résultats futurs, la performance ou les
événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont
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