Inversago Pharma Inc. (« la Société » ou « Inversago »), le leader en inhibiteurs de CB1 périphériques, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) au INV-101, le composé principal de la Société pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW). Le INV-101 fait actuellement l’objet d’une étude clinique de phase 1 en vue d’en évaluer l’innocuité, la tolérance et les propriétés pharmacocinétiques.
« La désignation de maladie pédiatrique rare est une reconnaissance importante reçue par Inversago, car elle souligne le rôle que notre programme principal pourrait avoir dans le traitement de jeunes patients atteints du syndrome de Prader-Willi », déclare François Ravenelle, PhD, chef de la direction et fondateur d’Inversago Pharma.
« En raison de ce trouble génétique, les patients atteints du SPW possèdent un système endocannabinoïde hyperactivé, ce qui entraîne une prise de poids excessive, de l’hyperphagie et des symptômes liés au développement neurologique. En conséquence, le développement d’agonistes inverses des récepteurs CB1 actifs à la périphérie ouvre la voie au traitement potentiel de plusieurs de ces importants besoins médicaux », ajoute Glenn Crater, MD, chef de la direction médicale d’Inversago Pharma.
La désignation RPD est accessible aux programmes de développement de médicaments ciblant des maladies graves et potentiellement mortelles, touchant en priorité moins de 200 000 patients de 18 ans ou moins aux États-Unis. Lorsqu’une NDA est approuvée via ce programme, la société est éligible à recevoir un « priority review voucher » applicable à toute demande de mise en marché afférente, « voucher » qui peut également être vendu ou transféré.
À propos du syndrome de Prader-Willi
Le syndrome de Prader-Willi (SPW) est un trouble génétique touchant environ un nouveau-né sur 15 000, de manière indifférenciée selon le sexe ou l’origine géographique. Le SPW est considéré comme étant la cause génétique la plus répandue d’obésité infantile morbide. À un stade précoce, le SPW se caractérise par un faible tonus musculaire (hypotonie), des difficultés d’alimentation, une croissance déficiente et un développement retardé. Lorsque la maladie progresse, les enfants affectés développent un appétit insatiable menant à une suralimentation chronique (hyperphagie) et à l’obésité, entre autres symptômes. Actuellement, le traitement du SPW se limite à la gestion des symptômes de ce trouble lorsqu’ils apparaissent. Il n’existe en ce moment aucun remède ni traitement modifiant l’évolution de cette maladie génétique.
À propos du INV-101
INV-101 est une petite molécule, agoniste inverse / antagoniste du récepteur CB1, développée par Inversago pour traiter le SPW et la stéatose hépatique non-alcoolique (NASH). Elle est spécifiquement conçue pour interagir avec les récepteurs CB1 périphériques situés dans le tube digestif, le foie, le pancréas, les tissus adipeux, les muscles, les poumons et d’autres organes, proposant une option thérapeutique sécuritaire et efficace en évitant les enjeux rencontrés par les inhibiteurs centraux de CB1. L’inhibition des CB1 périphériques est une voie thérapeutique bien étudiée et associée à de nombreux bénéfices métaboliques cliniquement pertinents.
À propos d’Inversago Pharma
Inversago Pharma est une société de biotechnologie de stade clinique, spécialisée dans le développement de thérapies innovantes ciblant l’inhibition du récepteur CB1 au moyen d’une nouvelle classe d’agonistes inverses actifs à la périphérie. La Société a pour ambition de procurer de nouvelles options thérapeutiques qui améliorent la vie de patients atteints de conditions métaboliques telles que le SPW, la NASH, le diabète de type 1 (DT1) et la néphropathie diabétique. Pour davantage de renseignements, visitez inversago.com.
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