LACHEN, Suisse–(BUSINESS WIRE)–Octapharma occupe cette semaine une place majeure au congrès de
l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Berlin.
En tant que sponsor Platine du congrès, l’engagement actif d’Octapharma
se traduit par deux colloques scientifiques sponsorisés. L’un d’eux se
consacre à l’examen de données récentes et d’expériences en monde réel
avec le Nuwiq®, dernier ajout en date au portefeuille
hématologique de la société. Ayant attiré un grand nombre de
participants, le colloque « Towards Life Without Limitation,
Growing Experience with Nuwiq® in Patients with
Haemophilia A » s’est déroulé le dimanche 9 juillet,
et a présenté des données clefs d’études cliniques, ainsi que des études
de cas et des expériences réelles avec le Nuwiq® pour le
traitement de l’hémophilie A.
Le Nuwiq® est une protéine de facteur VIII recombinant à
durée prolongée naturelle de 4ème génération produite dans
une lignée cellulaire humaine. L’absence d’épitopes non-humains fait de
Nuwiq® un atout prometteur pour réduire les taux de
développement des inhibiteurs, une complication majeure dans le
traitement de l’hémophilie A. L’innocuité et l’efficacité de Nuwiq®
ont déjà été démontrées à l’occasion de sept études cliniques. Ces
nouvelles données, présentées lors du congrès de l’ISTH, se concentrent
sur l’utilisation de Nuwiq® pour traiter les patients non
précédemment traités (PNPT), et sur une approche personnalisée basée sur
la pharmacocinétique (PC) pour l’optimisation des dosages durant le
traitement de l’hémophilie (NuPreviq).
Présidée par Pier M. Mannucci, la session a débuté par une présentation
de données intermédiaires de l’étude NuProtect, une étude clinique
utilisant le Nuwiq® dans un groupe de vrais PNPT présentant
un risque maximal de développement d’inhibiteurs (manuscrit accepté par Haemophilia
le 5 juillet ). La présentation d’Ellis J. Neufeld, intitulée
« Focus on PUPs; latest Nuwiq® efficacy,
safety and immunogenicity data in the NuProtect study« , fait état de
taux prometteurs d’inhibiteurs durant le traitement au Nuwiq®,
sur la base d’une analyse intermédiaire, tout particulièrement pour les
inhibiteurs à titre élevé (TE) (12,8% TE; 20,8% inhibiteurs totaux). Des
résultats convaincants pour l’efficacité du Nuwiq® dans la
prévention des saignements (taux de saignement annuel médian de zéro
pour les saignements spontanés; 2,4 pour les saignements dans leur
ensemble) et pour le contrôle des métrorragies (1 ou 2 perfusions ont
été suffisantes pour contrôler les saignements dans 92,4% des cas) ont
également été présentés pour ce groupe de PNPT atteints d’une hémophilie
A grave.
Natascha Marquardt a ensuite parlé de son expérience d’utilisation du
Nuwiq® pour traiter une vaste gamme de patients dans un
centre en Allemagne, à l’occasion d’une discussion intitulée « Nuwiq®
in practice: experience from a German treatment centre, the
Universitätsklinikum Bonn« . Elle a décrit l’excellente efficacité du
Nuwiq® pour toutes les catégories de patients (y compris les
PNPT, les patients précédemment traités (PPT) et les femmes porteuses),
et pour toutes les formes de traitement (prophylaxie, traitement à la
demande et prophylaxie chirurgicale).
La deuxième moitié de la session s’est penchée sur les résultats
impressionnants de l’expérience clinique en monde réel avec l’approche
NuPreviq, qui adopte une prophylaxie personnalisée basée sur la
pharmacocinétique afin de réduire la fréquence des perfusions, tout en
maintenant un taux de saignement faible pour les patients atteints
d’hémophilie A, sur une base individuelle. En procurant à la fois un
niveau élevé de protection contre les saignements et une flexibilité
d’ajustement pour répondre avec précision aux besoins uniques de chaque
patient, l’Approche NuPreviq contribue à optimiser le dosage et la
fréquence du facteur VIII en associant un profilage pharmacocinétique
individuel à une solide analyse scientifique. John Pasi a présenté des
données de son expérience avec NuPreviq dans « The NuPreviq
Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq®« ,
qui décrit l’efficacité et l’innocuité de la prophylaxie personnalisée
basée sur la pharmacocinétique avec le Nuwiq® chez les
PNPT adultes atteints d’une hémophilie A grave. Il y décrit comment le
NuPreviq offre une approche efficace pour l’individualisation des
traitements, en s’appuyant sur des données témoignant d’une excellente
protection contre les saignements (83% des personnes n’ont connu aucun
saignement spontané pendant les 6 mois de la période d’étude) et d’une
réduction de 7,2% du dosage général, avec 57% des personnes capables de
descendre les perfusions jusqu’à une fréquence bi-hebdomadaire ou
inférieure. Ces résultats convaincants ont été étayés par la
présentation suivante, intitulée « Nuwiq®
in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach
in practice« , présentée par Massimo Morfini. Le Dr Morfini a décrit
les données obtenues d’une expérience multicentrique en Italie utilisant
NuPreviq, démontrant à nouveau une excellente protection contre les
saignements et une administration moins fréquence et/ou un dosage
général réduit, par rapport au traitement précédent. Ces données
prometteuses soutiennent les principes fondamentaux de l’approche
NuPreviq: chaque patient atteint d’hémophilie A est différent, avec des
besoins thérapeutiques individuels et un profil PC unique, qui ne
peuvent être gérés pleinement qu’avec une prophylaxie personnalisée. Une
telle approche peut à la fois réduire le fardeau du traitement de
l’hémophilie pour le patient, mais aussi la demande exercée sur les
ressources hospitalières.
Combiné à quatre présentations par affiche consacrées au Nuwiq®
durant les sessions scientifiques, les données plus que positives
présentées à l’ISTH cette semaine promettent un rôle important et chargé
d’espoir pour le traitement de l’hémophilie A au Nuwiq®.
Larisa Belyanskaya, cheffe de l’unité commerciale internationale
d’hématologie chez Octapharma, exprime son enthousiasme à l’égard du
succès rencontré par le colloque: « Chez Octapharma, nous sommes
ravis des résultats très prometteurs et des expériences réalisées avec
le Nuwiq® jusqu’à ce jour. Nous avons le
plaisir de les partager avec la communauté hématologique à l’ISTH. Nous
nous réjouissons à l’idée de finaliser l’étude chez le groupe PNPT et de
découvrir le véritable potentiel du Nuwiq® et
de l’approche NuPreviq, afin d’aider nos patients à aller plus loin dans
la vie« .
Olaf Walter, membre du conseil d’Octapharma: « Octapharma
s’engage à élargir les connaissances en matière d’hémophilie A et à
repousser les limites thérapeutiques. Les congrès internationaux sont
une passerelle essentielle pour permettre l’échange d’informations et
Octapharma est très fier de pouvoir partager des résultats positifs à
l’occasion de l’édition 2017 du congrès ISTH. »
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par
une défaillance du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, aboutit
à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une
arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du
facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d’épisodes de
saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce
trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À
l’échelle mondiale, 75 % des cas d’hémophilie ne sont ni diagnostiqués
ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII
(inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par
perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On
a signalé une augmentation allant jusqu’à 39 % du risque actuel cumulé
de développement des inhibiteurs du facteur VIII.
À propos du Nuwiq®
Nuwiq® est une protéine rFVIII à durée prolongée naturelle de
4ème génération, produite dans une lignée cellulaire humaine,
sans modification chimique, ni fusion avec aucune autre protéine. Le
Nuwiq® est cultivé sans additifs d’origine humaine ou
animale, est dépourvu d’épitope protéique non-humain antigénique et a
une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand. Le
traitement au Nuwiq® a été évalué à l’occasion de sept études
cliniques complètes réalisées auprès de 201 patients ayant déjà été
traités (190 personnes), atteints d’hémophilie A grave, y compris 59
enfants. L’utilisation du Nuwiq® est approuvée pour le
traitement et la prophylaxie des saignements pour l’ensemble des groupes
d’âges des patients participants atteints d’hémophilie A en UE, aux
États-Unis, au Canada, en Australie, en Amérique latine et en Russie.
D’autres dépôts de dossier sont prévus pour le Nuwiq® à
l’échelle mondiale.
À propos d’Octapharma
Octapharma, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est l’un
des plus importants fabricants de produits à base de protéines humaines
au monde. Il développe et produit des protéines humaines à partir de
plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Persuadée que
l’investissement est en mesure d’améliorer la vie des personnes, la
société familiale Octapharma s’y consacre depuis 1983 ; car c’est sa
conviction la plus profonde.
En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d’affaires de 1,6 milliard €, un
résultat d’exploitation de 383 millions € et a investi 249 millions €
pour garantir sa prospérité future. Octapharma emploie plus de 7 100
personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113
countries en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques:
· Hématologie (troubles de la coagulation)
· Immunothérapie (troubles immunitaires)
· Soins intensifs
Octapharma détient six sites de production de pointe en Autriche,
France, Allemagne, au Mexique et en Suède.
Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.octapharma.com
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Octapharma AG
Unité commerciale internationale – Hématologie
Olaf
Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél:
+41 55 4512121