NEWTON, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Allena Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique spécialisée
qui s’emploie à offrir des traitements enzymatiques oraux non absorbés
spécifiques innovants aux patients atteints de graves maladies rénales,
urologiques et orphelines, a annoncé aujourd’hui que la Commission
européenne avait octroyé la désignation de médicament orphelin à son
produit expérimental ALLN-177, oxalate décarboxylase de Bacillus
subtilis, pour le traitement de l’hyperoxalurie primaire (HP). La
désignation comme médicament orphelin a été octroyée à Allena
Pharmaceuticals Ireland Limited, une filiale d’Allena Pharmaceuticals,
Inc.
Le composé phare d’Allena, l’ALLN-177, est développé pour traiter les
patients atteints d’hyperoxalurie sévère, une maladie caractérisée par
une excrétion d’oxalate urinaire sensiblement élevée. L’HP, un type
d’hyperoxalurie sévère, est une maladie génétique rare causée par la
surproduction endogène d’oxalate par le foie qui peut donner lieu à des
calculs rénaux, à des lésions rénales et à une insuffisance rénale, ce
qui peut entraîner la mort. L’HP compte trois types principaux, l’HP1,
l’HP2 et l’HP3, et touche, selon les estimations, approximativement 0,1
personne sur 10 000, soit 5 000 personnes environ dans l’Union
européenne (UE)1. Le type le plus grave et le plus courant
chez les patients caractérisés de façon génétique est l’HP1. Ces
patients développent typiquement des calculs rénaux récurrents, des
lésions rénales progressives, une insuffisance rénale chronique et une
insuffisance rénale terminale à un âge médian de 24 ans2. Il
n’existe pas de traitements agréés par l’UE pour l’HP, et les patients
les plus atteints peuvent être traités par greffe du foie et/ou du rein.
L’ALLN-177 est un traitement innovant développé pour traiter les
patients atteints d’hyperoxalurie sévère en administrant par voie orale
une enzyme non absorbée active dans le tube digestif, où elle a pour but
de dégrader l’oxalate tant alimentaire que produite de façon endogène
qui est secrétée dans le tube digestif. L’élimination de l’oxalate dans
le tube digestif peut potentiellement contribuer à alléger la charge
d’oxalate systémique chronique des patients atteints d’HP.
«L’hyperoxalurie primaire est une maladie débilitante qui débute à un
jeune âge et entraîne une insuffisance rénale au début de l’âge adulte.
Il est impératif que nous disposions de meilleures options
thérapeutiques pour traiter cette maladie», a déclaré Eduardo Salido,
M.D., Ph.D., professeur de pathologie à l’Universidad de La Laguna,
Tenerife, Espagne. Le Dr. Salido a récemment accueilli le 12e
atelier international sur l’HP pour les professionnels, les patients et
les familles, organisé par l’Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation, et
il siège au comité directeur d’Oxal Europe, le consortium européen pour
l’hyperoxalurie. Le Dr. Salido a aussi coécrit une publication qui a
démontré que l’oxalate décarboxylase réduisait sensiblement les niveaux
d’oxalate urinaire dans un modèle préclinique d’HP. Cette étude était
l’une des multiples études réalisées sur des animaux comprenant un
modèle de la maladie chez les rongeurs et un modèle porcin
d’hyperoxalurie avec hyperoxalémie qui étayaient la demande de
désignation comme médicament orphelin de l’ALLN-177 auprès de l’Agence
européenne des médicaments (EMA).
«Cette désignation réglementaire de la Commission européenne représente
une expansion de nos efforts précédents aux États-Unis», a déclaré Louis
Brenner, M.D., président et directeur de l’exploitation d’Allena
Pharmaceuticals. «Nous sommes ravis de développer l’ALLN-177 afin
d’influer sur la charge en oxalate des patients atteints d’HP aux
États-Unis et dans l’UE, où il n’existe aucun traitement agréé par la
Food and Drug Administration ou par la Commission européenne pour
répondre à ce besoin médical non couvert.»
À propos de l’hyperoxalurie et de l’ALLN-177
L’hyperoxalurie est un trouble du métabolisme dû à des niveaux élevés
d’oxalate dans les urines en raison soit d’une surproduction d’oxalate
par le foie à la suite d’une anomalie génétique (primaire) ou de
l’hyper-absorption d’oxalate de l’alimentation (secondaire).
L’hyperoxalurie secondaire peut être de cause inconnue (idiopathique) ou
due à des troubles gastro-intestinaux sous-jacents (entérique). Les
calculs rénaux sont typiquement les premiers signes d’hyperoxalurie. Ils
sont souvent douloureux et peuvent nécessiter une intervention.
L’hyperoxalurie sévère en cas d’hyperoxalurie entérique et primaire peut
aussi entraîner des lésions rénales (néphrocalcinose), une insuffisance
rénale chronique et une insuffisance rénale terminale, ce qui peut
entraîner la mort.
L’ALLN-177 est une enzyme recombinante administrée par voie orale qui
dégrade l’oxalate et qui est actuellement développée pour le traitement
de l’hyperoxalurie sévère. L’ALLN-177 est développée pour cibler
l’oxalate dans le tube digestif en vue de réduire la charge d’oxalate
tant alimentaire que produite de façon endogène. L’ALLN-177 a le
potentiel de réduire l’oxalate disponible de façon systémique afin
d’être déposée sous la forme de cristaux d’oxalate de calcium ou de
calculs rénaux, ainsi que de réduire les complications rénales à long
terme. L’ALLN-177 est un produit expérimental, et sa sûreté et son
efficacité n’ont pas été évaluées par l’EMA ni par une autre autorité
sanitaire.
À propos d’Allena Pharmaceuticals
Allena Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique
spécialisée qui s’emploie à offrir des traitements enzymatiques oraux
non absorbés spécifiques innovants aux patients atteints de graves
maladies rénales, urologiques et orphelines. Allena est en train
d’achever un programme de phase 2 pour l’hyperoxalurie secondaire.
L’approche technologique de la société permet de concevoir et de
développer des traitements enzymatiques oraux qui sont conçus pour
rester dans le tube digestif, où l’enzyme exerce son effet thérapeutique
en dégradant certains métabolites néphrotoxiques, sans être absorbée
dans la circulation sanguine. Avec à sa tête une équipe de direction qui
a fait ses preuves et qui possède une solide expertise dans la
conception, le développement et la commercialisation de traitements
enzymatiques, Allena a à cœur d’offrir de nouveaux traitements
révolutionnaires aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas
couverts. Basée à Newton, MA, la société bénéficie du soutien d’un
groupement d’investisseurs de premier plan qui comprend Frazier
Healthcare, Third Rock Ventures, Bessemer Venture Partners, HBM
Partners, Pharmstandard International S.A., Partner Fund Management,
Fidelity Management & Research Company, et d’autres investisseurs. Pour
de plus amples informations, consultez www.allenapharma.com
(http://www.allenapharma.com).
Références:
1. Le registre européen des maladies orphelines (Orphanet 2013).
2.
Cochat P., Rumsby G. Primary Hyperoxaluria. New England Journal of
Medicine. 2013;369(7):649-658.
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Allena Pharmaceuticals, Inc.
Janet Giroux, 617-467-4577
Directrice
des activités de l’entreprise
jgiroux@allenapharma.com