Les résultats de deux études pivots de phase lll portant sur l’émicizumab, l’anticorps bispécifique de Chugai, seront présentés à la réunion de l’ISTH

TOKYO–(BUSINESS WIRE)–Chugai
Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé les résultats de
deux études mondiales de phase lll portant sur l’émicizumab, l’anticorps
bispécifique de Chugai (ACE910) : l’analyse primaire de l’étude HAVEN 1
(NCT02622321) et l’analyse intérimaire de l’étude HAVEN 2 (NCT02795767).
Les données seront présentées le 10 juillet dans le cadre de la 26e
réunion de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
à Berlin, en Allemagne (du 8 au 13 juillet). Les deux études ont été
menées dans l’hémophilie A avec inhibiteurs, tandis que HAVEN 1 est pour
les patients adultes et adolescents et HAVEN 2 pour les patients
pédiatriques.

Étude HAVEN 1

Description de l’étude

HAVEN 1 est un étude mondiale randomisée, multicentrique, en ouvert, de
phase III évaluant l’efficacité, la sécurité d’emploi et la
pharmacocinétique d’une injection sous-cutanée hebdomadaire d’émicizumab
pendant 24 semaines ou plus chez des adultes et des adolescents (âgés de
12 ans ou plus) atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur
VIII.

Conception de l’étude     n=109

• Les patients précédemment traités par des agents de contournement
  (BPA) à la demande ont été randomisés selon un modèle 2 :1 au bras A
  ou B

• Patients précédemment traités par des BPA prophylactiques

• Patients qui ont participé à une étude non interventionnelle (ENI)
  précédente et reçu des BPA (à la demande ou prophylactiques)
  précédemment

L’utilisation à la demande de BPA était autorisée pour traiter les
saignements spontanés conformément au protocole dans tous les bras.

Synthèse des résultats

• Le critère d’évaluation primaire était atteint avec une réduction
  statistiquement significative de 87 % des taux de saignement (risque
  relatif [RR]=0,13, p<0,0001) dans les saignements traités par
  l’émicizumab (Bras A) comparé au traitement à la demande par les BPA
  (Bras B). Tous les critères d’évaluation secondaires étaient également
  atteints avec des réductions constantes des taux de saignement.

• Après une durée d’observation médiane de 31 semaines, 62,9 % des
  patients recevant l’émicizumab ne présentaient aucun saignement traité
  (Bras A) comparé à 5,6 % de ceux recevant des BPA à la demande (Bras
  B).
• Les résultats ont également indiqué une amélioration statistiquement
  significative de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) mesurée à
  25 semaines avec l’émicizumab (Bras A) comparé aux BPA à la demande
  (Bras B).
• Parmi les patients qui avaient reçu des BPA prophylactiques
  précédemment et puis reçu l’émicizumab (Bras C), 24 patients avaient
  participé à l’étude ENI précédente, qui était menée sans l’émicizumab.
  Une analyse intrapatient dans ce groupe a montré une réduction de 79 %
  (RR=0,21, p=0,0003) des saignements traités pour ceux recevant
  l’émicizumab comparé à leur prophylaxie antérieure par des BPA.
• Les évènements indésirables (EI) survenant chez 5 % ou plus des
  patients traités par l’émicizumab étaient des réactions au site
  d’injection, des maux de tête, la fatigue une infection des voies
  respiratoires supérieures et l’arthralgie.
• Des événements indésirables graves ont été signalés, à savoir des
  évènements thromboemboliques (ET) chez deux patients et une
  microangiopathie thrombotique (MAT) chez trois patients (un patient a
  présenté une MAT après la date limite de la prise en compte de données
  cliniques pour l’analyse primaire) en réponse à une prophylaxie par
  l’émicizumab. Les évènements ET et MAT étaient associés à des doses
  élevées répétées d’un BPA, un concentré de complexe prothrombique
  activé, quand ils étaient utilisés pour traiter les saignements
  spontanés.

Étude HAVEN 2

Description de l’étude

HAVEN 2 est une étude mondiale à un seul bras, multicentrique, en
ouvert, de phase III évaluant l’efficacité, la sécurité d’emploi et la
pharmacocinétique d’une injection sous-cutanée hebdomadaire d’émicizumab
chez des patients pédiatriques atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs
anti-facteur VIII.

Analyse intérimaire

L’analyse intérimaire a été menée chez 19 enfants de moins de 12 ans
atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs nécessitant un traitement par
des BPA. La durée d’observation médiane était de 12 semaines.

Synthèse des résultats

• Seulement un des 19 enfants recevant l’émicizumab a signalé un
  saignement traité. Aucun saignement articulaire ou musculaire n’a été
  signalé.
• Une comparaison intrapatient (n=8) chez des patients qui avaient été
  recrutés précédemment dans l’étude ENI a montré que tous les patients
  ne présentaient aucun saignement traité ou une réduction de 100 %
  après un traitement à l’émicizumab (taux de saignement annualisé de 0
  à 34,24) ; parmi ces patients figuraient sept enfants qui avaient reçu
  une prophylaxie par BPA antérieure et un enfant qui avait reçu un BPA
  à la demande antérieur.
• Les données indiquaient que la même dose d’émicizumab est appropriée
  tant pour les enfants que pour les adultes et les adolescents, sur la
  base des concentrations d’émicizumab dans le sang (pharmacocinétique)
  des enfants comparé à la concentration d’émicizumab dans le sang des
  adultes et des adolescents.
• Les EI les plus fréquents avec l’émicizumab dans l’étude HAVEN 2
  étaient de légères réactions au site d’injection et des symptômes de
  rhume (nasopharyngite).

*Modèle de régression binomiale négative

À propos de Chugai

Chugai Pharmaceutical, l’une des principales sociétés pharmaceutiques
axées sur la recherche au Japon, est experte dans les produits
biotechnologiques. Basée à Tokyo, Chugai est spécialisée dans les
médicaments sur ordonnance et est cotée à la première section de la
Bourse de Tokyo. En tant que membre important du groupe Roche, la
société Chugai est activement impliquée dans des activités de R&D au
Japon et à l’étranger. Plus précisément, Chugai s’efforce de développer
des produits innovants susceptibles de satisfaire des besoins médicaux
non satisfaits, en se concentrant principalement sur le domaine de
l’oncologie.

Au Japon, les installations de recherche Chugai à Gotemba et Kamakura
collaborent pour élaborer de nouveaux produits pharmaceutiques et les
laboratoires d’Ukima mènent des recherches de développement
technologique pour la production industrielle. À l’étranger, la société Chugai
Pharmabody Research, basée à Singapour, est engagée dans la
recherche axée sur la génération de nouveaux médicaments anticorps
utilisant les technologies d’ingénierie des anticorps innovants et
brevetés de Chugai. Chugai
Pharma USA et Chugai
Pharma Europe sont engagées dans des activités de développement
clinique aux États-Unis et en Europe.
En 2016, le montant total du
revenu consolidé de Chugai a atteint 491,8 milliards de yens, pour un
bénéfice d’exploitation de 80,6 milliards de yens (selon la base
fondamentale IFRS).
Des informations supplémentaires sont
disponibles sur Internet, à l’adresse http ://www.chugai-pharm.co.jp/english.

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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
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