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Premier conseil consultatif réunissant des parents d’enfants
souffrant de MPS IIIA, une maladie rare et incurable du système
nerveux central -
Ce conseil consultatif a permis de collecter des informations
précieuses sur les attentes des parents concernant le traitement et
notamment sur l’urgence de traiter la composante neurologique de la
maladie -
Les parents soutiennent la stratégie de recrutement de Lysogene et
lui font confiance pour ses futurs essais cliniques
PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (la « Société » FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société
biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les
maladies du système nerveux central (SNC), annonce avoir organisé le
premier Conseil consultatif de parents, destiné à la famille et
l’entourage des enfants souffrant de Mucopolysaccharidose de type IIIA
(MPS IIIA), également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de
type A, en août 2017 à Minneapolis aux États-Unis.
Le Conseil consultatif de parents, entièrement dédié aux questions,
attentes et inquiétudes autour de l’enfant malade, a été organisé par
Lysogene en collaboration avec la National MPS society, la Cure
Sanfilippo Foundation et le Centre d’information et d’étude sur la
participation à la recherche clinique (Center for Information
and Study on Clinical Research Participation – CISCRP). Les
objectifs du Conseil étaient de mieux comprendre la façon dont les
patients et leur entourage vivent la maladie, d’évaluer leur perception
générale des essais cliniques dans la MPS IIIA et de solliciter leur
point de vue et réactions à propos de la conception des essais cliniques
envisagés dans le traitement de la MPS IIIA.
Les membres du Conseil, composé de parents et/ou entourage d’enfants
atteints de MPS IIIA, ont fait part de leur expérience personnelle de la
maladie et des difficultés liées à la participation à un essai clinique.
A l’occasion de cette rencontre, les parents ont confirmé l’impact
considérable de cette pathologie sur la vie de la famille, qui s’en
trouve bouleversée, et les écarts importants entre les enfants
(symptômes, gravité de leur état…). Les enfants atteints de MPS IIIA
présentent des symptômes neurologiques, tels qu’un retard dans le
développement cognitif, de troubles du sommeil, d’hyperactivité et de
troubles moteurs (comme des difficultés de préhension ou pour tourner la
tête sur le côté).
« Depuis toujours, Lysogene place le patient au cœur de la conception
de ses essais cliniques. Les commentaires et recommandations du Conseil
consultatif de parents sont une aide précieuse pour continuer notre
effort, » a déclaré Samantha Parker, Chief Patient Access
Officer de Lysogene. « Les apports fournis par le Conseil ont
dépassé nos attentes et nous remercions les familles pour leur
engagement évident et leur participation active. Ces données précieuses
nous aideront à concevoir notre essai clinique pivot dans la MPS IIIA. »
« Nous sommes heureux de cette opportunité de mettre en place un
Conseil consultatif de parents en partenariat avec Lysogene, car c’est
une nouvelle façon de donner la parole aux familles qui sont affectées
par cette terrible maladie » a déclaré Annick Anderson, Directrice
des Services de recherche du CISCRP. « Comprendre le chemin parcouru
par ces familles pour obtenir un diagnostic et les difficultés
rencontrées pour prendre soin d’un enfant qui souffre de MPS IIIA,
permettront à terme d’élaborer de meilleurs traitements pour ces
patients. »
À propos du CISCRP
Le Centre d’information et d’étude sur la participation à la recherche
clinique (Center for Information & Study on Clinical Research
Participation—CISCRP) est une organisation américaine indépendante à
but non lucratif dont l’objectif est d’impliquer le public et le patient
dans le processus de recherche clinique en tant que partenaires de ce
processus. Le CICRP fournit gratuitement des informations au public et
aux patients dans le cadre d’actions de sensibilisation et d’éducation.
Rendez-vous sur le site www.CISCRP.org
pour obtenir des informations plus détaillées ou pour soutenir les
actions du CISCRP.
À propos de Lysogene
Lysogene (www.lysogene.com)
est une société internationale biopharmaceutique pionnière dans la
recherche fondamentale et le développement clinique de traitements des
maladies rares du SNC. Lysogene a généré un total de cinq années de
données d’innocuité clinique démontrant l’efficacité d’une route
d’administration directe au SNC dans le cadre de son premier essai de
thérapie génique dans la MPS IIIA. Lysogene a récemment achevé le
recrutement des patients pour la première étude pivot observationnelle
internationale qui servira de groupe de contrôle en vue de la première
étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait débuter au premier
semestre 2018. Lysogene prévoit également le démarrage d’un essai
clinique dans la gangliosidose à GM1 en 2019. Lysogene a obtenu pour ces
deux programmes la désignation de médicament orphelin, délivrée par
l’EMA et par la FDA, et la désignation de maladie pédiatrique rare,
délivrée par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations : www.lysogene.com.
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