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Développement d’un produit de thérapie génique destiné au traitement
des patients atteints du syndrome de l’X Fragile - Mise en œuvre du projet avec un format original de co-conception
- Premiers résultats du projet attendus pour 2019
CAMBRIDGE, Mass. & PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique
pionnière et spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies
rares du système nerveux central, annonce aujourd’hui la signature d’un
accord de partenariat avec le Dr Hervé Moine, chercheur au sein de
l’équipe du Pr. Jamel Chelly à l’IGBMC de Illkirch (CNRS, Inserm et
Université de Strasbourg) et la SATT Conectus. Ce partenariat a été
notablement facilité par La Fondation Maladies Rares, via son Club POC
(Proof Of Concept) de la valorisation de la recherche et grâce à sa
connaissance des acteurs académiques et industriels du domaine.
L’accord porte sur le développement d’un produit de thérapie génique
destiné au traitement des patients atteints du syndrome de l’X Fragile.
Le syndrome de l’X Fragile touche approximativement 1 naissance sur 4 à
5 000 garçons et 1 naissance sur 8 000 filles, soit environ 110 000
patients en Europe. Il est aujourd’hui la première cause héréditaire de
déficience intellectuelle ainsi que la première cause connue de troubles
du spectre autistique, et il n’a pas encore de traitement curatif.
Le présent partenariat vise à développer une nouvelle approche
thérapeutique basée sur les travaux pionniers du Dr Hervé Moine. La
stratégie de l’équipe de Strasbourg propose de compenser par thérapie
génique la réduction de DGKk, une cible thérapeutique innovante et un
acteur potentiellement clé de la plasticité neuronale, dont la synthèse
est sous le contrôle de FMRP, la protéine manquante responsable du
syndrome de l’X Fragile.
Ce partenariat sera mis en œuvre sur un format original de
co-conception. Impulsé par la SATT Conectus, ce dispositif propose
d’associer très tôt une entreprise au développement d’un projet innovant
porté par un chercheur et de combiner le soutien financier de Conectus
avec l’expertise industrielle et de développement de la société. Si le
projet aboutit positivement, l’entreprise bénéficie d’une option sur
licence, lui garantissant un accès prioritaire à la technologie
développée.
Les premiers résultats de ce projet sont attendus pour 2019.
« Nous sommes heureux de cette association avec des partenaires
prestigieux dans le domaine de l’X Fragile. Cette association qui
devrait déboucher sur un accord de licence exclusive est une
reconnaissance du savoir-faire de Lysogene dans le développement de
thérapies pour des maladies rares du SNC » déclare Philippe
Mendels-Flandre, Directeur des Opérations de Lysogene.
« La SATT Conectus est très motivée pour s’engager sur ce projet
prometteur. Notre investissement de plus de 390 k€ dans le projet en
question (projet GETEX), et la propriété intellectuelle associée,
doivent permettre de valider la pertinence de l’approche de thérapie
génique proposée et d’en cadrer au mieux l’adéquation aux besoins du
marché. Nous sommes également heureux de nous associer au Dr Hervé Moine
et à Lysogene, partenaire-clé choisi après un processus de sélection
rigoureux, notamment pour sa maîtrise de l’approche de thérapie génique
du système nerveux central » commente Nicolas Carboni, Président
de la SATT Conectus.
« Je me réjouis du rôle clé de la Fondation et de son Club POC
dans la mise en lien sélective et effective de Lysogene avec le Dr Moine
et la Satt Conectus » déclare Christine Fetro, Responsable
de l’accompagnement des preuves de concept thérapeutiques de la
Fondation maladies rares. « Accélérer le développement de
candidats-médicaments dans les maladies rares est l’une des missions
essentielles de la Fondation. »
« Grâce à l’initiative d’accompagnement de la Fondation Maladies
Rares, l’expertise de Lysogene et le support de Conectus, nous allons
pouvoir tester une nouvelle approche thérapeutique pour l’X Fragile,
basée sur la découverte d’un mécanisme fondamental de cette maladie.
Notre équipe est très fière de ce partenariat. C’est une opportunité
unique de voir nos travaux académiques aider à la découverte d’un
traitement, très attendu par les familles. » ajoute également le Dr
Hervé Moine.
Karen Aiach, Fondatrice et Directeur Général de Lysogene, ajoute
pour sa part : « Je suis ravie de voir Lysogene
développer un nouveau programme au service de patients n’ayant pas
d’alternatives thérapeutiques à ce stade. »
Prochains rendez-vous financiers :
- Assemblée des actionnaires en juin 2018
-
CA et situation de trésorerie du 2e trimestre 2018 prévus
le 16 juillet 2018 (après la clôture des marchés)
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de thérapie
génique spécialisée dans les maladies rares du système nerveux central
(SNC). Lysogene a développé une approche unique capable d’administrer de
manière efficace et en toute sécurité des thérapies géniques dans le SNC
afin de traiter les maladies lysosomales et d’autres pathologies
génétiques du SNC. Une étude pivot dans la MPS IIIA devrait être lancée
en 2018 et le démarrage d’une étude clinique de phase 1/2 dans la
Gangliosidose à GM1 en 2019. En parallèle de ces programmes, Lysogene
collabore actuellement avec un partenaire à la définition de la
stratégie de développement clinique pour le traitement du syndrome de
l’X Fragile.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris (code
ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations : http://www.lysogene.com/fr/
À propos de la SATT* Conectus Alsace
En lien étroit avec les
grands acteurs de la recherche publique, la SATT Conectus Alsace propose
aux entreprises des innovations issues des laboratoires académiques
d’excellence implantés en Alsace. Elle finance jusqu’à 500 k€ les
inventions les plus porteuses, pour leur permettre d’aboutir à une
preuve de concept, gage de succès. Grands groupes, PMEs et start’ups
accèdent ainsi à des technologies dérisquées, avant-gardistes et prêtes
à être industrialisées. Grâce à Conectus, les industriels peuvent aussi
co-développer, avec des chercheurs publics, ces projets innovants à fort
potentiel. Enfin, Conectus leur permet d’identifier des compétences
académiques pointues pour accélérer leurs propres projets de R&D. Dans
tous les cas, Conectus gère et coordonne tout échange et transaction
entre l’entreprise et le chercheur, gage de simplicité et de rapidité.
Depuis 2012, grâce à une excellence académique alsacienne de calibre
international, la SATT Conectus a ainsi notablement accéléré le
transfert de technologies au bénéfice direct d’un développement
économique performant.
Depuis 2012 : 141 titres de propriété intellectuelle actifs ○ 738
contrats de collaboration signés ○ 79 projets innovants financés ○ 76
transferts concrétisés ○ 15 startups créées ○ 27M€ levés auprès
d’investisseurs (chiffres 2017)
Actionnaires : CNRS, INSERM, ENGEES, INSA, UNIVERSITE DE STRASBOURG,
UNIVERSITE DE HAUTE ALSACE, CAISSE DES DEPOTS
www.conectus.fr
○ http://conectlabs.conectus.fr/
○ @ConectusAlsace
* Société d’Accélération du Transfert de Technologies
À propos de la Fondation Maladies Rares
La Fondation maladies rares est une fondation de coopération
scientifique, créée en 2012 dans le cadre du 2e Plan National Maladies
Rares, de la volonté conjointe de 5 membres fondateurs : l’AFM-Téléthon,
l’Alliance Maladies Rares, l’Inserm, la Conférence des
Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la
Conférence des Présidents d’Université. Elle porte une mission d’intérêt
général : accélérer la recherche sur toutes les maladies rares avec
trois objectifs : identifier la cause des maladies rares et aider au
diagnostic, aider au développement de nouveaux traitements et rompre
l’isolement des personnes malades et de leur famille.
Pour répondre à cette mission, elle soutient et finance des projets de
recherche et elle conseille et accompagne sur le terrain les équipes de
recherche.
Ses résultats depuis 2012 :
→ 301 projets de recherche
financés sur l’ensemble du territoire national
→ 15 plateformes
technologiques partenaires des appels à projets
→ plus de 170
chercheurs accompagnés
→ 88 preuves de concept thérapeutiques
suivies au plus près
http://fondation-maladiesrares.org/
À propos de l’IGBMC
Fondé en 1994 par Pierre Chambon et Dino
Moras, l’Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire
(IGBMC) est un des principaux centres de recherche biomédicale en Europe
et la plus importante unité de recherche française qui associe l’Inserm,
le CNRS et l’Université de Strasbourg. Sa stature a été reconnue par une
labellisation Laboratoire d’Excellence en 2011.
Il regroupe une communauté scientifique d’environ 750 personnes de 42
nationalités différentes. L’activité recherche de l’IGBMC se compose de
4 départements scientifiques divisées en près de 50 équipes. L’institut
accueille chaque année une centaine de doctorants ainsi que des masters,
grâce à des programmes de formation de haut niveau tels que le PhD
programme et l’Ecole Universitaire de Recherche IMCBio. En outre,
l’IGBMC dispose de 4 plateformes et 9 services scientifiques de pointe
pour une utilisation en interne, mais également ouverte à la communauté
scientifique extérieure, et bénéficie du potentiel technologique des
infrastructures du site : FRISBI, PHENOMIN, France Génomique, et
INGESTEM.
L’objectif de l’institut est de développer la recherche
transdisciplinaire à l’interface de la biologie, la biochimie, la
médecine et la physique, mais également d’attirer les étudiants du monde
entier par son offre de formation de très haut niveau dans le domaine
des sciences biomédicales. Situé sur le Parc d’Innovation d’Illkirch et
au sein du campus universitaire dans la banlieue Strasbourgeoise,
l’IGBMC se positionne dans un environnement scientifique académique et
industriel exceptionnel qui favorise largement les collaborations et le
transfert technologique.
L’IGBMC et un institut pionnier pour
l’étude du syndrome de l’X Fragile et a contribué au début des années
1990, simultanément avec d’autres instituts, à identifier le gène
responsable de ce défaut génétique.
http://www.igbmc.fr/
À propos de l’équipe Génétique et physiopathologie de maladies
neurodéveloppementales et épileptogènes de l’IGBMC
L’équipe de
recherche, dirigée par le Dr Jamel Chelly, est basée à l’Institut de
Génétique et Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC, CNRS UMR 7104 –
Inserm U 1258) à Illkirch et étudie les bases génétiques et les
mécanismes moléculaires de plusieurs maladies neurodévelopementales. Des
travaux récents de l’équipe supervisés par Hervé Moine sur le syndrome
de l’X Fragile, ont mis en évidence que la protéine FMRP joue un rôle
dans la communication neuronale en permettant la fabrication de l’enzyme
diacylglycerol kinase Dgkk. La restauration d’un niveau normal de Dgkk
par thérapie génique offre des perspectives thérapeutiques nouvelles qui
seront testées dans ce programme.
À propos du Syndrome de l’X Fragile
Le syndrome de l’X
Fragile est la première cause héréditaire de déficience intellectuelle
et de troubles du spectre autistique. Les patients peuvent présenter
également de sévères altérations du comportement, incluant
hyperactivité, impulsivité, anxiété, faible acquisition du language et
crises d’épilepsie. Le syndrome est dû à des mutations en répétition de
triplet dans le gène FMR1 qui empêchent la fabrication de FMRP, une
protéine essentielle à la communication inter-neuronale. Il n’existe pas
de traitement actuel pour cette maladie qui touche 1 homme sur 4 000 et
une femme sur 8 000.
Déclaration prospective
Ce communiqué de presse peut
contenir des déclarations prospectives. Même si la Société considère que
ses prévisions sont fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes
déclarations autres que des déclarations de faits historiques que
pourrait contenir ce communiqué de presse relatives à des événements
futurs sont sujettes à (i) des changements sans préavis, et (ii) des
facteurs que la Société ne maîtrise pas. Ces déclarations peuvent
inclure, sans que cette liste soit limitative, toutes déclarations
commençant par, suivies par ou comprenant des mots ou expressions tels
que « objectif », « croire », « prévoir », « viser », « avoir
l’intention de », « pouvoir », « anticiper », « estimer »,
« planifier », « projeter », « devra », « peut avoir »,
« probablement », « devrait », « pourrait » et d’autres mots et
expressions de même sens ou de sens contraire. Les déclarations
prospectives sont sujettes à des risques intrinsèques et à des
incertitudes hors de la maîtrise de la Société qui peuvent – le cas
échéant – entraîner des différences notables entre les résultats,
performances ou réalisations anticipés et les résultats, performances ou
réalisations exprimés explicitement ou implicitement par lesdites
déclarations prospectives. Sauf exigence légale, la Société ne reconnaît
aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations
prospectives, ni d’actualiser les raisons pour lesquelles les résultats
avérés pourraient varier sensiblement des résultats anticipés par les
déclarations prospectives, et ce y compris dans le cas où des
informations nouvelles venaient à être disponibles. Ce communiqué de
presse a été préparé en langues française et anglaise. Dans le cas où
des différences existeraient entre les deux versions, c’est la version
en langue française qui ferait foi.
1 IGBMC : Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et
Cellulaire – www.igbmc.fr
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SATT : Société d’Accélération de Transfert de Technologie
Contacts
Presse / Investisseurs :
Lysogene
NewCap
Julie
Coulot / Emmanuel Huynh
+ 33 1 44 71 20 40
lysogene@newcap.eu