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Un traitement novateur, unique et expérimental de thérapie génique
pour la MPS IIIA axé sur la prévention du déclin neurocognitif -
La fabrication du produit LYS-SAF302 a été finalisée pour répondre
aux exigences de l’étude clinique de Phase 2-3 -
La mise en œuvre de l’étude clinique dépendra du renforcement
actuellement poursuivi des capacités financières de la Société
PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique
pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système
nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug
Administration (FDA) a accordé l’autorisation de procéder à une Investigational
New Drug (IND) aux États-Unis dans le cadre de son étude clinique
internationale de Phase 2-3 (AAVance) sur le LYS-SAF302 pour le
traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
« L’autorisation IND de l’étude de phase 2-3 de LYS-SAF302 dans la MPS
IIIA représente une étape majeure pour l’étude clinique prévue dans
quatre principaux sites américains et quatre sites européens », a
déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale. « Le Comité
Pédiatrique (PDCO) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a
approuvé la conception, la mise en œuvre ainsi que le protocole de
l’étude sur les mêmes bases, permettant ainsi une approche
multinationale robuste, rigoureuse et cohérente ».
« A la suite de nos échanges réguliers avec la FDA, nous sommes heureux
d’annoncer être pleinement en phase avec elle sur les aspects non
cliniques, cliniques, réglementaires et de fabrication de notre étude de
Phase 2-3 dans la MPS IIIA », a ajouté Sophie Olivier, MD, Médecin-Chef (Chief
Medical Officer). « En outre, au cours des derniers mois, nous avons
pu obtenir des résultats concluants concernant la fabrication du
produit, ce qui nous permet de disposer du produit LYS-SAF302 pour
répondre aux exigences de l’étude clinique de Phase 2-3 ».
Le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) de LYS-SAF302 avait déjà été
approuvé par le PDCO plus tôt cette année. En outre, LYS-SAF302 a reçu
la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation)
de la FDA et de l’EMA ainsi que la désignation de maladie pédiatrique
rare (Rare Pediatric Disease Designation) de la FDA. Les
principaux centres internationaux de thérapie génique et de MPS
prévoient de participer à l’étude clinique (clinicaltrials.gov
NCT03612869).
Comme annoncé précédemment, la société est actuellement à la recherche
d’opportunités de financement, afin d’augmenter sa trésorerie et de
lancer l’étude clinique MPS IIIA, qui pourront se traduire notamment par
la conclusion d’un partenariat, d’une transaction stratégique ou par la
vente potentielle d’un ou plusieurs produits.
L’approche de Lysogene
La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle aux symptômes
débilitants pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement
approuvé. Les manifestations concernent principalement le SNC, avec
notamment un déficit intellectuel, la perte progressive des compétences
acquises ainsi que des troubles sévères du sommeil et du comportement.
LYS-SAF302 est un vecteur rAAV de sérotype rh.10, incluant le gène
humain codant de la SGSH. Cette thérapie génique in vivo est
administrée en une seule procédure, consistant à insérer chez les
malades une copie normale du gène codant la SGSH, afin que l’organisme
puisse produire l’enzyme déficiente et ainsi ralentir ou arrêter la
progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée
directement dans le SNC au cours d’une procédure neurochirurgicale.
Lysogene estime que l’apport du gène SGSH manquant permettra aux
patients souffrant de la MPS IIIA de produire de manière permanente
l’enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et ainsi de corriger les
anormalités phénotypiques des cellules du SNC.
LYS-SAF302 est un programme de thérapie génique de deuxième génération
entièrement optimisé par Lysogene pour la MPS IIIA. Les données
s’appuient sur l’étude clinique de Phase 1-2 de cinq ans complétée par
LYS-SAF301. De plus, la sélection d’une dose optimale et d’une canule
spécifique pour administrer LYS-SAF302 directement dans le SNC, là où il
est le plus nécessaire, renforce la conviction de Lysogene que le
LYS-SAF302 pourrait potentiellement présenter une efficacité
sensiblement améliorée. Lysogene détient une licence mondiale exclusive
de REGENXBIO pour l’utilisation d’AAVrh.10 dans la MPS IIIA.
A propos de Lysogene
Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans les
maladies rares du système nerveux central (SNC). Lysogene a développé
une approche unique permettant d’administrer de manière efficace et en
toute sécurité des thérapies géniques dans le SNC afin de traiter les
maladies lysosomales et d’autres pathologies génétiques du SNC. Une
étude pivot dans la MPS IIIA et le démarrage d’une étude clinique de
phase 1-2 dans la Gangliosidose à GM1 sont en cours de préparation.
Lysogene collabore également avec un partenaire de référence à la
définition de la stratégie de développement clinique d’un traitement de
thérapie génique visant le syndrome de l’X Fragile, une maladie
génétique appartenant au spectre de l’autisme. www.lysogene.com
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives.
Même si la Société considère que ses prévisions sont fondées sur des
hypothèses raisonnables, toutes déclarations autres que des déclarations
de faits historiques que pourrait contenir ce communiqué de presse
relatives à des événements futurs sont sujettes (i) à des changements
sans préavis, (ii) à des facteurs que la Société ne maîtrise pas et
(iii) aux capacités financières de la Société. Ces déclarations peuvent
inclure, sans que cette liste soit limitative, toutes déclarations
commençant par, suivies par ou comprenant des mots ou expressions tels
que « objectif », « croire », « prévoir », « viser », « avoir
l’intention de », « pouvoir », « anticiper », « estimer », « planifier
», « projeter », « devra », « peut avoir », « probablement », « devrait
», « pourrait » et d’autres mots et expressions de même sens ou de sens
contraire. Les déclarations prospectives sont sujettes à des risques
intrinsèques et à des incertitudes hors de la maîtrise de la Société qui
peuvent – le cas échéant – entraîner des différences notables entre les
résultats, performances ou réalisations anticipés et les résultats,
performances ou réalisations exprimés explicitement ou implicitement par
lesdites déclarations prospectives. Une liste et une description de ces
risques, aléas et autres risques figurent dans les documents déposés par
la société auprès de l’Autorité des Marchés Financiers au titre de ses
obligations réglementaires, y compris dans le document de référence 2017
de la Société, enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le
4 juin 2018 sous le numéro R. 18-047, ainsi que dans les futurs
documents et rapports déposés par la Société. Sauf exigence légale, la
Société ne reconnaît aucune obligation de mettre à jour publiquement ces
déclarations prospectives, ni d’actualiser les raisons pour lesquelles
les résultats avérés pourraient varier sensiblement des résultats
anticipés par les déclarations prospectives, et ce y compris dans le cas
où des informations nouvelles venaient à être disponibles.
Contacts
NewCap
Julie Coulot / Emmanuel Huynh, + 33 1 44 71 94 95
lysogene@newcap.eu