PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene, (Paris:LYS) (la « Société » FR0013233475 – LYS)
société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant
les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui sa
situation de trésorerie à la fin du troisième trimestre 2017.
Trésorerie et chiffre d’affaires au 30 septembre 2017
Au 30 septembre 2017, la trésorerie disponible s’élevait à 17,3 millions
d’euros1 comparée à 21,1 millions d’euros1 au 30
juin 2017.
Comme attendu, Lysogene n’a pas généré de chiffre d’affaires au
troisième trimestre 2017.
Évènements importants survenus depuis le 30 juin 2017
-
10 juillet 2017 : au sein de la thématique « CNS AAV Gene
Therapy » du Symposium MPS 2017 de l’Orphan Disease Center
à Philadelphie aux États-Unis, Karen Aiach a présenté la
recherche menée par Lysogene pour le traitement de la
Mucopolysaccharidose de type IIIA2 (MPS IIIA), un des 4
types de la maladie de Sanfilippo, pathologie génétique rare, mortelle
qui affecte le SNC. Lysogene développe un traitement de thérapie
génique pour le traitement de la MPS IIIA, qui utilise un vecteur rAAV
sérotype rh.10, injecté directement dans le SNC. La présentation de
Karen Aiach a détaillé les données précliniques et cliniques, ainsi
que l’élaboration de l’essai clinique et ses critères d’évaluation.
-
23 août 2017 : au Bioprocessing Summit 2017 à
Boston, Lysogene a présenté les résultats du développement de son test
permettant d’évaluer l’activité enzymatique induite par ses vecteurs
AAV. -
12 septembre 2017 : Lysogene s’est doté d’un Comité
consultatif clinique composé d’experts de renom international parmi
les plus éminents en thérapie génique, neurochirurgie et troubles du
stockage lysosomal. Ce comité prodiguera des conseils stratégiques à
Lysogene au cours de l’avancement de ses programmes de développement
clinique et validera, en concertation avec le Conseil scientifique de
Lysogene, le plan de commercialisation de ses candidats médicaments
orphelins de thérapie génique dont les premiers vont adresser la MPS
IIIA et la Gangliosidose à GM12 (GM1). La création de ce
comité représente une étape-clé pour répondre à l’objectif que s’est
fixé Lysogene : apporter des traitements innovants aux patients
souffrant de maladies neurologiques rares. La première réunion devrait
se tenir au cours du dernier trimestre 2017. -
21 septembre 2017 : Lysogene a réuni son premier Conseil
consultatif de parents d’enfants souffrant de MPS IIIA. Le Conseil
consultatif de parents, entièrement dédié aux questions, attentes et
inquiétudes autour de l’enfant malade, a été organisé par Lysogene en
collaboration avec la National MPS society, la Cure
Sanfilippo Foundation et le Centre d’information et d’étude sur la
participation à la recherche clinique (Center for Information
and Study on Clinical Research Participation – CISCRP). Les
objectifs du Conseil étaient de mieux comprendre la façon dont les
patients et leur entourage vivent la maladie, d’évaluer leur
perception générale des essais cliniques dans la MPS IIIA et de
solliciter leur point de vue et réactions à propos de la conception
des essais cliniques envisagés dans le traitement de la MPS IIIA. Les
apports fournis par le Conseil ont dépassé les attentes de Lysogene.
Les données précieuses, récoltées lors de cette première réunion, ont
aidé la Société à concevoir certains détails pratiques de son essai
clinique pivot dans la MPS IIIA. -
En septembre, Lysogene a également confirmé que son étude de
phase II/III dans la MPS IIIA sera multicentrique et internationale.
Lysogene continue d’interagir avec les autorités règlementaires
européennes (EMA) et américaines (FDA), notamment dans la phase du
Pediatric Investigation Plan (PIP) avec l’EMA. En parallèle, la
production des lots GMP de LYS-SAF302 pour cette étude pivot a
récemment démarré.
Prochain rendez-vous
-
14-15 novembre 2017 : conférence Jefferies 2017 London
Healthcare (Londres, Angleterre) - 23-24 novembre 2017 : salon Actionnaria 2017 (Paris, France)
-
11 janvier 2018 : publication de la trésorerie au quatrième
trimestre 2017
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Lysogene a obtenu la
désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et la
désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA, pour le programme
MPS IIIA et le programme GM1.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris (code
ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations : www.lysogene.com
1 Non audités et non sujets à approbation par le conseil
d’administration
2 Ces pathologies sont des neuropathies
rares, caractérisées par une surcharge lysosomale, qui entraînent le
décès prématuré des patients
Contacts
Media :
Europe
NewCap
Annie-Florence Loyer, + 33 6
88 20 35 59
+ 33 1 44 71 00 12
afloyer@newcap.fr
ou
Amérique
du Nord
RooneyPartners
Marion Janic, + 1 (212) 223-4017
mjanic@rooneyco.com
ou
Investisseurs
:
NewCap
Julie Coulot / Emmanuel Huynh
+ 33 1 44 71
94 95
lysogene@newcap.eu