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Avis positif de l’EMA concernant le Plan d’Investigation
Pédiatrique (PIP) sur LYS-SAF302, thérapie génique AAV dans la
mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) - L’étude pivot constitue un élément essentiel du PIP validé
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Avancée significative vers le dépôt d’une demande d’autorisation de
mise sur le marché au sein de l’Union Européenne (UE) -
La validation du PIP prolonge à 12 ans l’exclusivité de
commercialisation à compter de l’obtention de l’Autorisation de Mise
sur le Marché (AMM) au sein de l’UE
PARIS & CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société biopharmaceutique
pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système
nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que le Comité Pédiatrique
(PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis
positif concernant le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) soumis pour
son principal produit candidat, LYS-SAF302, chez des patients atteints
de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
Tout PIP doit être validé par l’EMA avant d’obtenir une AMM pour des
nouveaux médicaments.
La validation du PIP pour LYS-SAF302 signifie que le protocole de
l’étude clinique de Phase 3, à un seul bras de traitement, qui sera
menée par Lysogene chez des enfants atteints de MPS IIIA, est considéré
comme approprié.
Par ailleurs, grâce à la validation du PIP, LYS-SAF302 devient éligible
pour une extension de deux ans de l’exclusivité de commercialisation, en
plus de l’exclusivité de dix ans accordée sur la base de son statut de
médicament orphelin octroyé par l’EMA.
« L’avis positif rendu par le Comité PDCO de l’EMA sur le Plan
d’Investigation Pédiatrique constitue une étape importante vers le dépôt
de notre demande d’autorisation de mise sur le marché après la fin de
l’étude de Phase 3, » explique Sean O’Bryan, Directeur des
Affaires Réglementaires et de l’Assurance Qualité chez Lysogene. « Il
s’agit d’une avancée significative vers un traitement ciblant la cause
de la maladie ».
La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative qui apparaît dans la
petite enfance et qui provoque le décès précoce des patients. Il
n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux autorisé. Les
manifestations concernent principalement le SNC, avec notamment un
déficit intellectuel, la perte progressive des compétences acquises,
ainsi que des troubles du comportement et du sommeil. La réduction de
l’espérance de vie est liée à une détérioration neurologique progressive
grave. Les autres organes ne présentent pas d’atteinte pathologique
majeure.
L’étude clinique de Phase 1-2 sur la thérapie génique de première
génération, LYS-SAF301, de Lysogene, menée chez des enfants atteints de
MPS IIIA et désormais terminée, avait mis en évidence un profil de
tolérance à 5 ans favorable, ainsi que des données d’efficacité
encourageantes.
LYS-SAF302 est un vecteur rAAV de sérotype rh.10, incluant le gène
humain codant de la SGSH. Cette thérapie génique in vivo est
administrée en une seule procédure, consistant à insérer chez les
malades une copie normale du gène codant la SGSH, afin que l’organisme
puisse produire l’enzyme déficiente et ainsi ralentir ou arrêter la
progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée
directement dans le SNC au cours d’une procédure neurochirurgicale.
Lysogene estime que l’apport du gène SGSH manquant permettra aux
patients souffrant de MPS IIIA de produire de manière permanente
l’enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et corriger ainsi les
anormalités phénotypiques des cellules du SNC.
Lysogene détient une licence d’utilisation exclusive et mondiale de
REGENXBIO pour le vecteur AAVrh.10 dans la MPS IIIA.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans les
maladies rares du SNC et un leader dans le domaine de la MPS IIIA.
Lysogene a généré des données d’innocuité clinique sur un total de 5 ans
de suivi démontrant l’efficacité de la voie d’administration directe
dans le SNC dans le cadre de son premier essai de thérapie génique dans
la MPS IIIA. La société a inclus 23 patients dans l’ étude
observationnelle internationale qui servira de groupe de contrôle à la
première étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait débuter au premier
semestre 2018. Lysogene prévoit également le démarrage d’un essai
clinique dans la Gangliosidose à GM1 en 2019. Les deux programmes ont
obtenu la désignation de médicament orphelin par l’EMA et la FDA (Food
and Drug Administration), et la désignation de maladie rare pédiatrique
par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris (code
ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations : www.lysogene.com
Contacts
NewCap
Julie Coulot / Emmanuel Huynh, + 33 1 44 71 94 95
lysogene@newcap.eu