PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (la « Société » ; FR0013233475 – LYS), société
biopharmaceutique pionnière et spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies rares du système nerveux central, annonce
aujourd’hui que Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale,
présentera les avancées de Lysogene lors du Symposium MPS 2017 de l’Orphan
Disease Center, qui se tient les 10 et 11 juillet 2017 à
Philadelphie aux États-Unis.
Les détails de la présentation :
| Évènement : |
Symposium MPS 2017 |
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| Date : | 10 juillet 2017 | ||
| Heure : | 15h00 (ET) | ||
| Emplacement : |
The Inn at Penn, 3600 Sansom Street, Philadelphia, PA 19104. |
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Au sein de la thématique « CNS AAV Gene Therapy », Karen
Aiach présentera la recherche menée par Lysogene pour le traitement de
la MPS IIIA, un des 4 types de la maladie de Sanfilippo, pathologie
génétique rare, mortelle qui affecte le système nerveux central (SNC).
Lysogene développe un traitement de thérapie génique pour le traitement
de la MPS IIIA, qui utilise un vecteur rAAC sérotype rh.10, injecté
directement dans le SNC.
La présentation de Karen Aiach détaillera les données précliniques et
cliniques, ainsi que l’élaboration de l’essai clinique et ses critères
d’évaluation. Les présentations seront suivies d’une table ronde, animée
par les présidents de séance.
À propos de l’Orphan Disease Center
L’Orphan Disease Center a été créé en 2011 grâce à la généreuse
donation de George A. Weiss, un philanthrope diplômé de Wharton. Le
Centre, premier dans son genre, a été créé pour faciliter la recherche
translationnelle et le développement de thérapies, pour lutter contre la
prévalence de certaines maladies orphelines qui touchent une population
d’individus marginalisés, dans le monde entier. L’objectif du Centre est
de répondre à ces besoins croissants, grâce à une coopération et des
partenariats continus qui identifient et fournissent des sources de
financement mais également des ressources technologiques et pédagogiques
aux chercheurs académiques, sociétés de biotech comme pharmaceutiques,
afin de favoriser les initiatives de développement thérapeutique et de
recherche innovante.
Lysogene cible le traitement des symptômes neurologiques de la
maladie MPS IIIA:
Le produit candidat de thérapie génique pour la maladie MPS IIIA
développé par Lysogene est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le
gène codant pour SGSH. La thérapie génique in vivo offre la possibilité
d’un traitement en une seule fois, en insérant une copie saine du gène
SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l’enzyme
manquante, avec comme objectif de ralentir voire de stopper la
progression de la maladie. Le médicament candidat est délivré
directement dans le cerveau en une seule procédure neurochirurgicale. En
fournissant le gène manquant SGSH, Lysogene estime que les patients
souffrant de MPS IIIA auront accès à une source permanente d’enzyme
fonctionnelle dans le cerveau, qui inversera les anormalités
phénotypiques des cellules neuronales du SNC.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Lysogene a obtenu la
désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et la
désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA, pour ses deux
programmes : MPS IIIA et GM1.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations
: www.lysogene.com
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