PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene, (Paris:LYS) (la « Société » FR0013233475 –
LYS) société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce
aujourd’hui que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé la
désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de
la Société pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1).
La FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis a également accordé
les désignations de médicament orphelin et de maladie rare pédiatrique
au LYS-GM101 au début de l’année.
« La désignation de médicament orphelin par l’EMA pour LYS-GM101 est
une importante étape réglementaire. Elle valide la crédibilité de notre
approche médicale et facilitera et accélérera le développement clinique
de notre traitement. C’est une bonne nouvelle pour les patients atteints
de cette maladie neurodégénérative grave et nous avons hâte de démarrer
l’étude clinique de phase I/II (LYS-GM101) en 2018 », déclare
Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene.
LYS-GM101 est conçu afin de corriger l’action d’un gène défectueux dans
les cellules des patients atteints de GM1, ce qui permettra de produire
une enzyme fonctionnelle et de prévenir la nature progressive des
dommages neurologiques causés par GM1.
À propos de la désignation de médicament orphelin
Une désignation de médicament orphelin par l’EMA permet à une entreprise
pharmaceutique de bénéficier d’aides de l’UE pour développer un
médicament contre une maladie rare. Les candidatures sont examinées par
le Comité des Médicaments Orphelins (COMP), qui émet un avis,
transmis à la Commission Européenne (CE). La CE décide ensuite si
elle accorde la désignation de médicament orphelin pour le traitement en
question, sous 30 jours après réception de l’avis du COMP. Les
entreprises pharmaceutiques ayant obtenu la désignation de médicament
orphelin bénéficient de plusieurs avantages, notamment un soutien au
niveau du protocole, un type d’avis scientifique spécialisé dans les
médicaments désignés orphelins, et une exclusivité de marché une fois
que le médicament est autorisé. Des réductions sont également
disponibles, en fonction du statut et du type de service requis.
À propos de GM1
La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative
caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement
graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une
mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme
nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les
neurones. Ce lipide du cerveau est essentiel pour un fonctionnement
normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et des
symptômes neurologiques sévères. À la connaissance de la Société, il
n’existe à ce jour aucun traitement permettant de stabiliser ou ralentir
l’état clinique des patients atteints de GM1.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Lysogene a obtenu la
désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et la
désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA, pour le programme
MPS IIIA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475)
Pour plus d’informations : www.lysogene.com.
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