PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce
aujourd’hui que la FDA* a accordé la désignation « Maladie Rare
Pédiatrique » au LYS-GM101, candidat médicament en cours de
développement par la société, pour les patients atteints de la
Gangliosidose à GM1 (GM1), une maladie grave neurodégénérative. Le
statut de Maladie Rare Pédiatrique permet à Lysogene d’être éligible
pour une Revue Prioritaire d’un prochain produit, sous réserve de
l’approbation du LYS-GM101 par la FDA.
Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene, déclare :
« LYS-GM101 est le deuxième programme de Lysogene ayant obtenu la
Désignation de Maladie Rare Pédiatrique après LYS-SAF302 dans le
traitement de la MPS IIIA. Ceci constitue une reconnaissance importante
de notre travail pour le développement de thérapies sûres et efficaces
contre les maladies rares, et témoigne de notre engagement à impacter de
façon significative la vie des patients atteints de celles-ci et de
leurs familles. Nous avons hâte de continuer à faire progresser ces
candidats médicaments, et en particulier de faire entrer LYS-GM101 en
phase I/II »
LYS-GM101 a le potentiel pour remplacer le gène défectueux dans les
cellules des patients GM1, ce qui permettra de produire une enzyme
fonctionnelle et préviendra la nature progressive des dommages
neurologiques causés par GM1.
À propos de la désignation « Maladie Rare Pédiatrique »
La FDA définit une « Maladie Rare Pédiatrique » comme une
maladie touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis,
principalement âgées de la naissance à 18 ans.
Le programme « Revue
Prioritaire des Maladies Rares Pédiatriques » de la FDA, prévoit qu’un
candidat ayant obtenu la désignation de « maladie rare pédiatrique » et
recevant l’approbation d’un nouveau médicament ou d’une licence
biologique, est éligible à une revue prioritaire pour toute nouvelle
demande de mise sur le marché (AMM) concernant un autre produit.
Cette
désignation peut également être vendue ou transférée un nombre illimité
de fois.
À propos de la Gangliosidose à GM1
La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative
caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement
graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une
mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme
nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les
neurones. Ce lipide du cerveau est essentielle pour un fonctionnement
normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et
entraine des symptômes neurologiques sévères. Il n’existe aucun
traitement actuellement.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés (AAV)
dans des maladies du SNC pour lesquelles il existe d’importants besoins
médicaux non satisfaits. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une
plateforme et un réseau sans équivalent, avec des produits de pointe
dans la mucopolysaccharidose de type III (maladie de Sanfilippo de type
A) et dans la gangliosidose à GM1, pour s’affirmer comme un leader
mondial dans les maladies orphelines du SNC.
Pour plus d’informations : www.lysogene.com.
*FDA : Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux
Contacts
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