Les bonnes données précliniques de biodistribution dans les tissus
cérébraux ont motivé ce choix
PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS)(FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique
pionnière et spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies
rares du système nerveux central, annonce aujourd’hui avoir sélectionné
la canule SmartFlow® de la société américaine MRI
Interventions, qui sera utilisée lors de son étude clinique de phase
II/III dans la Mucopolysaccharidose Type IIIA (également appelée MPS
IIIA ou Sanfilippo de type A) qui devrait démarrer début 2018.
Le choix en faveur de cette canule s’est basé sur les résultats d’une
étude préclinique visant à évaluer entre autres ses critères de
performance, dont sa facilité d’utilisation, tout en testant différents
paramètres d’injection pour une diffusion encéphalique optimale du
candidat médicament LYS-SAF302 de Lysogene.
« Plusieurs canules disponibles sur le marché ont été envisagées pour
notre étude de phase II/III », explique Kimberley S. Gannon,
Directrice Scientifique de Lysogene. « La canule SmartFlow®
a très bien fonctionné lors de notre étude d’évaluation préclinique.
Aucun signe de reflux dans la voie d’injection n’a été observé et
l’étude a révélé une diffusion très large de LYS-SAF302 dans le
cerveau. ». Lysogene présentera les résultats de l’étude
préclinique lors d’une conférence scientifique avant la fin de l’année.
« La canule SmartFlow® a été
sélectionnée par plusieurs de nos partenaires pour l’administration de
médicaments dans le système nerveux central et nous sommes
particulièrement heureux qu’elle ait été choisie pour cette étude
clinique cruciale », précise Franck Grillo, Directeur Général
de MRI Interventions, Inc. « Les tests précliniques étendus réalisés
par Lysogene sont très prometteurs et cette canule est particulièrement
adaptée pour une excellente biodistribution dans les tissus cérébraux de
LYS-SAF302. Nous sommes enthousiastes à l’idée d’accompagner
Lysogene lors de ses prochaines étapes de développement et notamment
dans leur étude clinique démarrant l’année prochaine. »
Lysogene cible le traitement des symptômes neurologiques de la
maladie MPS IIIA:
Le produit candidat de thérapie génique pour la maladie MPS IIIA
développé par Lysogene est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le
gène codant pour SGSH. La thérapie génique in vivo offre la possibilité
d’un traitement en une seule fois, en insérant une copie saine du gène
SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l’enzyme
manquante, avec comme objectif de ralentir voire de stopper la
progression de la maladie. Le médicament candidat est délivré
directement dans le cerveau en une seule procédure neurochirurgicale. En
fournissant le gène manquant SGSH, Lysogene estime que les patients
souffrant de MPS IIIA auront accès à une source permanente d’enzyme
fonctionnelle dans le cerveau, qui inversera les anormalités
phénotypiques des cellules neuronales du SNC.
À propos de la canule SmartFlow® de MRI Interventions
SmartFlow® est une canule d’injection et d’aspiration “IRM
compatible”, pour l’injection d’agents thérapeutiques dans le cerveau.
Pour plus d’informations: http://www.mriinterventions.com.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Lysogene a obtenu la
désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et la
désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA, pour le programme
MPS IIIA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations
: www.lysogene.com
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