LACHEN, Suisse–(BUSINESS WIRE)–Octapharma a annoncé aujourd’hui que de nouvelles données sur les
bénéfices de Nuwiq® pour les patients atteints d’hémophilie A
ont été présentées à l’occasion d’un symposium organisé lors du récent
congrès international 2018 de la Fédération mondiale de l’hémophilie
(FMH) qui s’est tenu à Glasgow, au Royaume-Uni. Nuwiq® est un
facteur VIII recombinant dérivé d’une lignée cellulaire humaine de 4ème
génération approuvé pour la prévention et le traitement des épisodes
hémorragiques chez les patients de tous âges souffrant d’hémophilie A.
Le symposium, intitulé « Aller plus loin pour répondre aux besoins
cliniques : Nouvelles données avec Nuwiq®▼
(simoctocog alfa ; rFVIII dérivé d’une lignée cellulaire humaine) issues
d’essais cliniques et de l’expérience pratique », était axé sur les
défis rencontrés dans l’actuel éventail des traitements de l’hémophilie
et sur les opportunités pour améliorer les soins aux patients.
Le symposium, présidé par Craig Kessler, a abordé le fait qu’il n’y a
pas deux patients souffrant d’hémophilie A identiques. Une approche de
traitement optimale doit par conséquent refléter le profil individuel de
chaque patient. Tendant vers cet objectif, deux approches de
l’utilisation des données pharmacocinétiques (PC) pour personnaliser la
prophylaxie avec Nuwiq® ont été présentées au symposium. John
Pasi (The Royal London Hospital, Londres, RU) a partagé un résumé de
l’étude NuPreviq, qui utilise le profil PC d’un individu pour optimiser
le plan de traitement1. Cette approche individualisée de la
posologie a permis à plus de la moitié (57 %) des patients dans l’étude
NuPreviq de réduire la posologie avec Nuwiq® à une prise
bihebdomadaire voire moins fréquente, tout en conservant une protection
efficace contre les saignements (taux de saignements annualisé médian
[écart interquartile] : 0 [0, 1,9]) pour tous les saignements). Durant
la prophylaxie personnalisée avec Nuwiq®, 83 % des patients
ont spontanément été exempts de saignements. Une seconde approche,
utilisant WAPPS (Web Accessible Population Pharmacokinetics Program), a
été présentée par Stacy Croteau (Boston Children’s Hospital, Boston,
États-Unis). Cette approche utilise l’analyse PC d’un groupe de
personnes pour prédire le traitement optimal pour un individu, et
fournit une approche flexible de la posologie nécessitant moins
d’échantillons. Un modèle WAPPS spécifique à Nuwiq® est
disponible et est basé sur les données PC de 114 patients, dont 26
enfants, traités avec Nuwiq®. Ces approches représentent des
étapes prometteuses pour parvenir à des soins personnalisés pour
l’hémophilie.
Pour les patients non précédemment traités (PNPT), le risque de
développement d’inhibiteurs reste la préoccupation majeure dans le
traitement de l’hémophilie. Ellis Neufeld (St. Jude Children’s Research
Hospital, Memphis, États-Unis) a présenté une vue d’ensemble de données
intermédiaires issues de l’étude NuProtect, qui étudie Nuwiq®
sur des PNPT2. Les données intermédiaires indiquent une
incidence cumulative des inhibiteurs de titre élevé chez seulement 12,8
% des patients traités avec Nuwiq®. La présentation incluait
également des données d’une récente sous-analyse portant sur le
développement d’inhibiteurs en fonction du statut mutationnel du gène F8
des patients3. Cette analyse a démontré une incidence
cumulative des inhibiteurs chez 26,7 % des patients présentant des
mutations à haut risque, tandis qu’aucun patient avec des mutations à
faible risque n’a développé d’inhibiteur. Dan Hart (The Royal London
Hospital, Londres, RU) a présenté une approche génomique novatrice pour
analyser plus en détail les données de l’étude NuProtect, avec
l’objectif de prédire le risque d’inhibiteur en utilisant les profils
transcriptionnels.
Ri Liesner (Great Ormond Hospital for Children, Londres, RU) a présenté
des données réelles sur l’utilisation de Nuwiq® pour
l’induction de la tolérance immune (ITI), qui reste la seule stratégie
éprouvée pour éradiquer les inhibiteurs. Trois des cinq patients de la
cohorte ont obtenu une éradication des inhibiteurs, alors que les deux
autres restent sous ITI et affichent un déclin continu des niveaux
d’inhibiteurs.
Larisa Belyanskaya, responsable de l’unité commerciale internationale
Hématologie chez Octapharma, a déclaré : « Chez Octapharma, nous
sommes ravis des excellentes données présentées à FMH 2018, qui
s’appuient sur le nombre croissant d’expériences positives avec Nuwiq®.
Le large éventail de données démontre la valeur croissante de Nuwiq®
dans la pratique clinique et souligne l’engagement
d’Octapharma à ”aller plus loin” pour répondre aux demandes croissantes
des patients atteints d’hémophilie A. » Olaf Walter, membre du
conseil d’administration d’Octapharma, a ajouté : « Les données
présentées lors du symposium s’appuient sur un vaste portefeuille
d’expérience clinique avec Nuwiq®. Le
congrès de la FMH est une plateforme clé pour partager des informations
dans le domaine de l’hémophilie et Octapharma est fière de présenter de
nouvelles données sur Nuwiq à la communauté internationale de
l’hémophilie lors de cette réunion. »
À propos du Nuwiq®
Nuwiq® est une protéine de facteur VIII recombinant de 4ème
génération4, produite dans une lignée cellulaire humaine sans
modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine5.
Nuwiq® est cultivé sans additif d’origine humaine ou animale5,
est dépourvu d’épitopes de protéines non humaines antigéniques6 et
a une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand7.
Le traitement avec Nuwiq® a été évalué dans le cadre de sept
essais cliniques finalisés ayant inclus 201 PPT8,9 (190
individus) souffrant d’hémophilie A grave, dont 59 enfants10.
Nuwiq® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des
saignements chez les PPT de toutes tranches d’âge atteints d’hémophilie
A dans l’UE, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en Amérique latine
et en Russie. D’autres dépôts à l’échelle mondiale pour Nuwiq®
sont prévus.
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par
une défaillance du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, aboutit
à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une
arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du
facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d’épisodes de
saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce
trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À
l’échelle mondiale, 75 % des cas d’hémophilie ne sont ni diagnostiqués
ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII
(inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par
perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On
a signalé une augmentation allant jusqu’à 39 % du risque actuel cumulé
de développement des inhibiteurs du facteur VIII.
À propos d’Octapharma
Chez Octapharma, notre vision se résumerait ainsi: passionnés, nous
apportons de nouvelles solutions thérapeutiques pour améliorer la vie
des patients. Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est un des plus
grands fabricants mondiaux de protéines humaines, spécialisé dans leur
développement et production à partir de plasma humain et de lignées
cellulaires humaines. Convaincu que l’investissement est une des clefs
pour améliorer la vie de chacun, le groupe familial Octapharma s’attelle
depuis 1983 à mettre en œuvre ses convictions les plus profondes. Parce
que nous avons ça dans le sang. Notre entreprise prône le sens des
responsabilités, l’intégrité, le leadership, la pérennité, et l’esprit
d’entreprise.
En 2017, le groupe a généré un chiffre d’affaires de 1,72 milliard
d’euros, un résultat d’exploitation de 349 millions d’euros et a investi
287 millions d’euros pour garantir sa prospérité future. Octapharma
emploie 7 700 personnes pour assurer le traitement de patients dans 113
pays, grâce à des produits couvrant trois domaines thérapeutiques:
• Hématologie (troubles de la coagulation)
• Immunothérapie (troubles immunitaires)
• Soins intensifs
Octapharma possède sept sites de R&D et six unités de production dernier
cri en Autriche, en France, en Allemagne, au Mexique et en Suède.
Pour plus d’informations, visitez notre site www.octapharma.com
Références :
1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.
2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.
3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; disponible sur http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756
4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.
5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.
6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.
7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.
8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.
9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.
10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Octapharma AG
Unité commerciale internationale Hématologie
Olaf
Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél.
: +41 55 4512121