LACHEN, Suisse–(BUSINESS WIRE)–Octapharma a le plaisir d’annoncer la publication des données
définitives d’un essai de bonnes pratiques cliniques (BPC) chez des PNPT
dans Haemophilia, le journal de médecine de renommée
internationale. L’étude a évalué l’immunogénicité, l’efficacité,
l’innocuité et la tolérabilité de l’octanate® chez des PNPT
atteints d’hémophilie A grave.
Les PNPT atteints d’hémophilie A courent un risque accru de
développement d’inhibiteurs. Approximativement 35% développent des
inhibiteurs, qui sont associés à des conséquences sanitaires et
économiques néfastes.
Dans cette étude prospective et multinationale, 51 PNPT atteints
d’hémophilie A grave ont reçu exclusivement de l’octanate®
comme thérapie de remplacement, soit par prophylaxie ou par traitement à
la demande en cas de saignements, pour un total de 100 journées
d’exposition (JE) ou 5 ans.
Cinq (9,8%) des 51 patients ont développé des inhibiteurs, avec 4 (7,8%)
à titre élevé (≥5 BU/mL) et 1 à faible titre (<5 BU/mL). Tous les
inhibiteurs développés durant le traitement à la demande et tous les 4
inhibiteurs à titre élevé se sont développés pendant les 20 premières
JE. Tous les patients qui ont développé des inhibiteurs présentaient des
défauts majeurs du gène F8 (inversions de l’intron 22 ou
importantes suppressions des exons 7-12), associés à un risque élevé de
développement d’inhibiteurs. L’efficacité hémostatique a été qualifiée
d' »excellente » pour 99,6% des perfusions et la tolérabilité de « très
bonne » pour 99,98%. Aucune complication n’a été signalée durant 23
interventions chirurgicales.
Une prophylaxie précoce et efficace joue un rôle clef pour une gestion
réussie et pérennisée des patients atteints d’hémophilie A. Ces
nouvelles données démontrent que l’octanate® est efficace et
associé à un faible taux de développement d’inhibiteurs chez des PNPT, y
compris ceux faisant l’objet d’interventions chirurgicales.
Larisa Belyanskaya, cheffe de l’unité commerciale internationale
d’hématologie, déclare: « Nous sommes très satisfaits des faibles
taux d’inhibiteurs et de l’excellent niveau d’efficacité et de
tolérabilité obtenu avec l’octanate® chez cette
population de patients qui pose des problématiques très pointues. Ces
données confirment les avantages cliniques de l’octanate®
chez les PNPT atteints d’hémophilie A, et viennent s’ajouter à
l’expérience clinique déjà très vaste acquise au cours de ces 20
dernières années pour l’octanate®. »
Olaf Walter, membre du conseil d’Octapharma, ajoute: « Avec cette
publication, Octapharma vient de monter une marche capitale vers la
concrétisation de son objectif: permettre aux patients souffrant de
troubles de la coagulation de vivre une vie normale. »
Octapharma souhaite remercier toutes les personnes ayant participé à
cette étude, en particulier les patients et leurs familles, sans qui ces
recherches n’auraient pas été possibles.
Référence
Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII
inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A
treated with octanate®: Final report from a prospective
study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385
À propos de l’octanate®
L’octanate® est un concentré de facteur VIII dérivé du plasma
humain, très pur, lyophilisé et à double inactivation virale, administré
par voie intraveineuse. Le facteur de coagulation VIII présent dans
l’octanate® est lié à son stabilisant naturel, le facteur von
Willebrand (FvW), selon un ratio FvW/FVIII d’environ 0,4. Par
conséquent, aucun stabilisant supplémentaire n’est requis pendant sa
fabrication. L’octanate® est disponible en conditionnements
de 250 UI, 500 UI et 1 000 UI. L’octanate® est commercialisé
depuis 1998 et a été approuvé dans plus de 85 pays pour la la
prophylaxie et le traitement des saignements chez les patients atteints
de tous types d’hémophilie A, y compris pour les interventions
chirurgicales, et dans 40 pays pour l’induction de la tolérance immune.
Une expérience clinique considérable a été acquise pour l’octanate®,
avec dix milliards d’unités internationales (UI) administrées à
l’échelle mondiale au mois d’avril 2017.
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par
une défaillance du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, aboutit
à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une
arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du
facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d’épisodes de
saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce
trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À
l’échelle mondiale, 75 % des cas d’hémophilie ne sont ni diagnostiqués
ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII
(inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par
perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. A
été signalée une augmentation allant jusqu’à 39 % du risque cumulé de
développement des inhibiteurs du facteur VIII.
À propos d’Octapharma
Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est l’un des plus importants
fabricants au monde de produits à base de protéines humaines, développés
à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Convaincue
que l’investissement est une des clefs pour améliorer notre quotidien,
la société familiale Octapharma s’attelle depuis 1983 à mettre en œuvre
ses convictions les plus profondes.
En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d’affaires de 1,6 milliard EUR,
un résultat d’exploitation de 383 millions EUR et a investi 249 millions
EUR pour pérenniser sa prospérité. Octapharma emploie plus de 7 100
personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113
pays en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques:
- Hématologie (troubles de la coagulation)
- Immunothérapie (troubles immunitaires)
- Soins intensifs
Octapharma possède six sites de production de pointe en Autriche,
France, Allemagne, au Mexique et en Suède.
Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.octapharma.com
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Octapharma AG
Unité commerciale internationale – Hématologie
Olaf
Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél:
+41 55 4512121