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La désignation de médicament orphelin a été reçue de la FDA plus tôt
ce mois-ci -
Les désignations de médicament orphelin de l’EMA et de la FDA valident
le potentiel d’odiparcil pour améliorer les options thérapeutiques
dans le traitement de la MPS VI -
L’étude de phase IIa iMProveS dans la MPS VI devrait démarrer comme
prévu avant fin 2017
DAIX, France–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Inventiva (Paris:IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose,
annonce aujourd’hui que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu
un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336)
comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.
« Cette décision pourrait accélérer la mise à disposition d’une
nouvelle option thérapeutique pour le traitement de la MPS VI dont les
patients ont vraiment besoin », déclare Christine Lavery,
Présidente de la UK MPS Society.
« Odiparcil pourrait changer radicalement le traitement des patients
atteints de MPS VI, » ajoute le Professeur Chris
Hendriksz, de FYMCA Medical Ltd. et de l’Université de Pretoria en
Afrique du Sud. « Je me réjouis de l’étude clinique de phase IIa
à venir qui pourrait prouver l’efficacité d’odiparcil en monothérapie. »
« Nous avons reçu il y a peu le statut de médicament orphelin aux
États-Unis et nous venons d’obtenir cette désignation également pour
l’Europe. Nous poursuivons ainsi avec succès la mise en œuvre de notre
stratégie pour la reconnaissance d’odiparcil par les autorités de santé.
Il ne fait aucun doute que les données précliniques récentes que nous
avons générées, démontrant l’action thérapeutique d’odiparcil dans des
organes où les thérapies enzymatiques de substitution sont inefficaces
ou d’une efficacité limitée, ont été décisives pour convaincre les
autorités de santé de délivrer ces désignations de médicament orphelin.
Ces désignations confirment que les autorités de santé partagent notre
opinion selon laquelle odiparcil pourrait améliorer les options
thérapeutiques existantes pour le traitement de la MPS VI », conclut
Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.
La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et
dégénérative qui touche les enfants avec une prévalence estimée à
1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la
MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies
enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches
hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin
médical non satisfait.
Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement
des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de
Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son
premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est
une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité,
la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes
atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques
européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit la
réalisation d’une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI.
À propos de la désignation de médicament orphelin
L’Agence européenne des médicaments (EMA) accorde la désignation de
« médicament orphelin » pour soutenir le développement de médicaments
destinés au traitement, prévention ou diagnostic de maladies entraînant
une menace pour la vie ou une invalidité chronique et qui ne touchent
pas plus de 5 individus sur 10 000 dans l’Union Européenne. La
désignation de « médicament orphelin » permet ainsi aux entreprises de
recevoir des incitations au développement, comme une assistance à
l’élaboration de protocoles, une réduction des coûts réglementaires, et
jusqu’à dix ans d’exclusivité dans l’Union Européenne une fois
l’autorisation de mise sur le marché délivrée dans l’indication visée.
À propos de la MPS VI
La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare
dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en
N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à
une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroïtine.
Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite
stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple,
une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération
de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les
autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et
l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de
la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non
traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les
formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant
des formes les moins sévères.
La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes
et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI
et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies
enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches
hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin
médical non satisfait.
À propos d’Inventiva : www.inventivapharma.com
Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les
facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre
de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des
maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour
lesquels le besoin médical est important.
Son produit phare, IVA337, est un candidat médicament qui dispose d’un
mécanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des
PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha,
gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du
processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de
cibler deux indications à fort besoin médical : la NASH, une pathologie
sévère du foie en fort développement et qui touche déjà aux États-Unis
plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systémique, une
maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun
traitement approuvé à ce jour.
Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec
odiparcil, un candidat médicament pour le traitement de trois formes de
mucopolysaccaridoses (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou
syndrome de Hunter et MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy) ainsi qu’un
portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.
Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la
recherche tels que l’Institut Curie. Deux partenariats stratégiques ont
également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui
prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de
l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et
commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits
développés dans le cadre de ces partenariats.
Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées
et bénéficie d’installations de R&D de pointe achetées au groupe
pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une
chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en
biologie, chimie, ADME et pharmacologie.
Avertissement
Certaines déclarations figurant dans ce document ne se rapportent pas
à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections,
estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur
l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et
hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été
faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus et
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événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont
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