Onxeo présente platON™, une plateforme de chimie d’oligonucléotides basés sur le mécanisme de « leurre »

• PlatON™, plateforme brevetée, devrait générer de nouveaux
  candidats « best-in-class » dès 2018
• En parallèle, la Société poursuit son programme de développement
  ambitieux pour AsiDNA™ et belinostat, avec de récentes données
  convaincantes en association et des premières données cliniques
  attendues dès 2018
• Le niveau de trésorerie permet de financer le plan de
  développement clinique prévu, avec une visibilité financière jusqu’à
  début 2020.

PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

Onxeo S.A. (Paris:ONXEO) (NASDAQ OMX:ONXEO) (Euronext Paris, NASDAQ
Copenhague : ONXEO), (« Onxeo » ou la « Société »),
société française de biotechnologie spécialisée dans le développement de
médicaments innovants pour le traitement des maladies orphelines, en
particulier en oncologie, présente aujourd’hui platON™, sa plateforme de
chimie brevetée d’oligonucléotides « leurres ».

PlatON™ est une plateforme brevetée de chimie d’oligonucléotides
leurres, basée sur trois composants : une séquence d’oligonucléotides
doubles brins, une molécule liante et une molécule favorisant la
pénétration intracellulaire. Cette plateforme et ses applications
potentielles sont entièrement protégées par une famille de brevets,
notamment le brevet n° 9 687 557 obtenu en juin 2017 aux Etats-Unis.

Chacun de ces trois composants est modifiable pour générer divers
composés exprimant différentes propriétés et / ou activités, avec la
caractéristique commune de cibler des voies de réparation de l’ADN
tumoral à travers un mécanisme de leurre.

AsiDNA™, l’inhibiteur de réparation d’ADN tumoral first-in-class
d’Onxeo, est le premier candidat médicament issu de la plateforme
platON™. Il a déjà fait l’objet d’une première étude clinique de phase I
probante par voie intratumorale et a démontré un profil d’efficacité
très prometteur in vivo par voie systémique.

La Société a l’intention de capitaliser sur cette plateforme pour
enrichir son portefeuille avec des candidats médicaments innovants
ciblant l’ADN et devrait initier l’évaluation préclinique d’une nouvelle
molécule dès le premier semestre 2018.

« Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de platON™, une
plateforme unique d’oligonucléotides leurres, » commente
Françoise Bono, Directrice scientifique d’Onxeo. « En parallèle
du développement clinique de nos deux candidats phares, AsiDNA™ et
belinostat oral, platON™ va nous permettre de générer de nouvelles
molécules au profil unique qui alimenteront notre portefeuille dans le
domaine très convoité du ciblage de l’ADN. Grâce à notre expertise en
recherche translationnelle, notamment dans le domaine des
oligonucléotides, nous allons pouvoir mener le développement de ces
nouveaux composés de manière optimale pour démontrer leur intérêt
potentiel dans le traitement du cancer. »

La stratégie de la Société consiste à mener le développement de ses
candidats médicaments au stade clinique de la preuve de concept
d’efficacité chez l’homme (phase I/ phase II), les points d’inflexion
les plus pertinents en termes de création de valeur pour Onxeo, avant de
les licencier.

Le portefeuille d’Onxeo comprend notamment deux produits phares, AsiDNA™
et belinostat, un puissant inhibiteur d’histone-déacétylases (HDACi).
Leurs mécanismes d’action respectifs, le ciblage de l’ADN et
l’épigénétique, comptent parmi les plus attractifs pour les grands
laboratoires pharmaceutiques, comme le montrent les montants
significatifs des transactions réalisées ces trois dernières années dans
ces domaines¹.

« Nos deux programmes en développement sont axés sur le ciblage de
l’ADN et l’épigénétique, deux approches comptant parmi les plus
prometteuses dans le domaine de la recherche en oncologie, tant pour les
laboratoires pharmaceutiques que pour les institutions académiques, » conclut
Judith Greciet, Directeur Général d’Onxeo. « Ces programmes
stratégiques devraient permettre à Onxeo de créer une valeur
significative pour nos actionnaires à court comme à plus long terme. Au
cours des prochains trimestres, nous allons nous concentrer sur nos
programmes cliniques afin de générer des données robustes, notamment
avec des preuves de concept chez l’homme d’AsiDNA™ et de belinostat, en
monothérapie ou en association avec d’autres agents anticancéreux, afin
de créer différentes opportunités de partenariats. Nous disposons d’une
solide visibilité financière jusqu’au début de 2020, nous permettant de
couvrir les opérations cliniques bien au-delà des premières étapes
cliniques prévues. »

Prochains événements

À propos d’Onxeo

Onxeo est une société de biotechnologie spécialisée dans le
développement de médicaments innovants en oncologie, en particulier
contre les cancers orphelins, répondant à une forte demande
thérapeutique dans l’un des segments à plus forte croissance de
l’industrie pharmaceutique.

Onxeo a pour ambition de devenir un acteur majeur dans le domaine des
cancers orphelins ou résistants. La stratégie d’Onxeo consiste à
développer des thérapies de pointe efficaces et sûres, destinées à
améliorer la vie des patients en apportant une vraie différence par
rapport aux thérapies actuelles. Cette stratégie est déployée par des
acquisitions ou des prises de licences de produits first-in-class,
à un stade précoce pour les amener, à travers la recherche
translationnelle et le développement clinique de preuve de concept,
jusqu’à des points d’inflexion créateurs de valeur.

Le portefeuille d’Onxeo dans les cancers orphelins comprend des produits
majeurs dans plusieurs programmes précliniques et cliniques en cours,
seuls ou en combinaison pour de multiples indications de cancer.

• AsiDNA™ : premier produit d’une nouvelle classe de
  médicaments issu de la technologie siDNA (signal interfering DNA),
  dont une première étude de Phase I dans le mélanome métastatique a
  permis d’établir la preuve de concept par voie intratumorale. Les
  récents résultats positifs de preuve de concept préclinique in-vivo
  ont démontré l’activité d’AsiDNA™ par voie systémique dans un modèle
  murin de cancer du sein triple négatif (CSTN). Onxeo a prévu de
  soumettre aux autorités réglementaires une demande d’étude clinique de
  phase I pour AsiDNA™ en monothérapie par administration systémique
  avant fin 2017.
• belinostat : un inhibiteur d’HDAC, approuvé conditionnellement
  aux Etats-Unis en 2014 par la Food and Drug Administration (FDA) dans
  le cadre d’une procédure accélérée d’autorisation de mise sur le
  marché, en 2^ème ligne de traitement pour les patients
  atteints de lymphome à cellules T périphérique (PTCL) et commercialisé
  par Spectrum Pharmaceuticals sous le nom commercial Beleodaq^®
  ; l’association de belinostat avec d’autres agents anticancéreux
  est actuellement évaluée en traitement de 1^ère intention
  pour les patients atteints de PTCL (étude BelCHOP) et pour d’autres
  tumeurs liquides ou solides. La formulation orale de belinostat
  devrait entrer en essai clinique de phase 1 début 2019. Cette
  formulation étend sa protection brevetaire et vise à faciliter son
  utilisation en association avec d’autres agents anticancéreux.
• Livatag^® : une formulation nanoparticulaire
  de l’agent de chimiothérapie doxorubicine conçue pour faciliter la
  pénétration du médicament dans les cellules tumorales et augmenter
  ainsi leur exposition au médicament en court-circuitant les mécanismes
  de multi-résistances développés par ces cellules. L’étude de phase III
  dans le carcinome hépatocellulaire, ReLive, a démontré un effet
  similaire de Livatag^®, utilisé seul, à celui obtenu dans le
  bras comparateur qui autorisait l’utilisation d’agents anti-cancéreux
  actifs, seuls ou en association. Les données sont en cours d’étude
  pour déterminer la stratégie optimale pour cet actif.

La Société est basée à Paris, France, avec des bureaux à Copenhague et à
New York, et compte environ 60 employés. Onxeo est cotée sur Euronext
Paris, France et Nasdaq Copenhague, Danemark (mnémo : ONXEO – code ISIN
: FR0010095596).

Pour plus d’information : www.onxeo.com

Déclarations prospectives

Le présent communiqué contient de manière implicite ou expresse
certaines déclarations prospectives relatives à Onxeo et à son activité.
Ces déclarations dépendent de certains risques connus ou non,
d’incertitudes, ainsi que d’autres facteurs, qui pourraient conduire à
ce que les résultats réels, les conditions financières, les performances
ou réalisations de Onxeo diffèrent significativement des résultats,
conditions financières, performances ou réalisations exprimés ou
sous-entendus dans ces déclarations prospectives. Onxeo émet ce
communiqué à la présente date et ne s’engage pas à mettre à jour les
déclarations prospectives qui y sont contenues, que ce soit par suite de
nouvelles informations, événements futurs ou autres. Pour une
description des risques et incertitudes de nature à entraîner une
différence entre les résultats réels, les conditions financières, les
performances ou les réalisations de Onxeo et ceux contenus dans les
déclarations prospectives, veuillez-vous référer à la section 5.5.1.4 «
Facteurs de Risque » du document de référence 2016 déposé auprès de
l’Autorité des marchés financiers le 24 avril 2017 sous le numéro
D.17-0423, qui est disponible sur les sites Internet de l’AMF (www.amf-france.org)
et de la Société (www.onxeo.com).

¹ Analyse réalisée par Onxeo à partir de la base de données
Clarivate Cortellis (prenant en compte uniquement les accords de licence
conclus entre janvier 2014 et mai 2017 pour lesquels des informations
financières sont disponibles dans le domaine public, en excluant les
opérations de fusions-acquisitions : https://www.cortellis.com/intelligence/)

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