PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Pharnext
SA (Paris:ALPHA) (FR0011191287 – ALPHA), société
biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de
combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data
génomiques et l’intelligence artificielle, annonce aujourd’hui la mise à
jour de son programme clinique de Phase 3 (études PLEO-CMT et
PLEO-CMT-FU) visant à évaluer le candidat PXT3003 dans le traitement de
la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte. Les
premiers résultats de l’étude PLEO-CMT sont désormais attendus d’ici le
mois d’octobre 2018.
Prof Daniel Cohen, Co-fondateur et Directeur Général de Pharnext a
déclaré : « Nous sommes ravis de mener à bien cet essai
clinique de Phase 3 dont nous prévoyons d’annoncer les premiers
résultats d’ici octobre de cette année. Notre PLEODRUG ™ PXT3003 a déjà
montré de premiers signes d’efficacité lors de notre étude de Phase 2
dans la CMT1A. Nous espérons pouvoir apporter cette solution
thérapeutique innovante pour les patients atteints de cette maladie très
invalidante pour laquelle il n’existe à ce jour aucune alternative aux
soins paliatifs ».
La PLEODRUG™ PXT3003 « first-in-class », issue de la plateforme de R&D
PLEOTHERAPY™ de Pharnext, est une nouvelle combinaison fixe à faible
dose de baclofène, naltrexone et sorbitol, disposant de la désignation
« médicament orphelin » tant en Europe qu’aux Etats-Unis. PXT3003 s’est
déja avéré sûr et bien toléré au cours d’une étude de Phase 2. Une
amélioration fonctionnelle, au-delà de la stabilisation, a également été
observée avec la dose la plus élevée chez les patients CMT1A, évaluée
par la variation des scores ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)
et CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score). Ces résultats
sont publiés dans la revue scientifique Orphanet
Journal of Rare Diseases.
PXT3003 est actuellement évalué par une étude pivot de Phase 3 de 15
mois, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus
placebo. Initiée en décembre 2015, elle a recruté des patients âgés de
plus de 16 ans et atteints de la maladie de CMT1A légère à modérée, dans
30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le
critère principal d’évaluation de l’efficacité porte sur la variation du
score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l’amélioration
fonctionnelle des patients sous PXT3003. Des critères additionnels
d’évaluation incluent des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques.
Le développement clinique se poursuit par une étude d’extension de Phase
3 (PLEO-CMT-FU), multicentrique, d’une durée de 9 mois, initiée en mars
2017 dans le but d’évaluer le profil d’innocuité et de tolérance de
PXT3003 à long terme chez les patients qui ont complété l’étude PLEO-CMT.
Après avoir franchi avec succès plusieurs étapes de l’essai de Phase 3,
notamment une évaluation favorable des données par le Comité Indépendant
de Surveillance (DSMB : Data Safety Monitoring Board) en
septembre 2017, une analyse de variabilité à l’aveugle en novembre 2017
et une analyse de futilité en novembre 2017, Pharnext compte annoncer
les résultats de son étude pivot PLEO-CMT d’ici le mois d’octobre 2018.
A propos de la CMT 1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est constituée par un groupe
hétérogène de neuropathies périphériques, chroniques, héréditaires,
progressives. La CMT de type 1A (CMT1A), forme la plus fréquente de CMT,
est une maladie orpheline touchant au moins 125 000 personnes en Europe
et aux Etats-Unis. La mutation génétique à l’origine de la CMT1A est une
duplication du gène PMP22 codant pour une protéine constituante de la
myéline des nerfs périphériques. La surexpression de ce gène provoque
une dégradation de la gaine des neurones (myéline) responsable du
dysfonctionnement des nerfs, suivi par une perte de la conduction de
l’influx nerveux. A cause de cette dégradation des nerfs périphériques,
les patients souffrent d’atrophie musculaire progressive des jambes et
des bras entrainant des problèmes de marche, de course et d’équilibre
ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Les patients CMT1A
peuvent devenir dépendants d’un fauteuil roulant dans 5% des cas. Ils
peuvent également souffrir de troubles sensoriels légers à modérés. Les
premiers symptômes apparaissent durant l’adolescence et vont
progressivement évoluer au cours de la vie du patient. A ce jour, aucun
médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur
le marché pour la CMT1A et la prise en charge consiste en des soins de
support tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie,
l’ergothérapie ou encore la chirurgie.
À propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade clinique avancé,
qui développe de nouvelles thérapies pour les maladies
neurodégénératives orphelines et communes actuellement sans solution
thérapeutique satisfaisante. Pharnext a deux produits en développement
clinique. PXT3003 est en Phase 3 internationale dans la maladie de
Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut de médicament
orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a obtenu des résultats de
Phase 2 positifs dans la maladie d’Alzheimer. Pharnext est le pionnier
d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments basé sur les Big
data génomiques et l’intelligence artificielle : PLEOTHERAPY™. La
société identifie et développe des combinaisons synergiques de
médicaments appellées PLEODRUG™ offrant de nombreux avantages importants
: efficacité, innocuité et propriété intellectuelle solide. La société a
été fondée par des scientifiques et entrepreneurs de renom, notamment le
professeur Daniel Cohen, un pionnier de la génomique moderne, et est
soutenue par une équipe scientifique de classe mondiale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code ISIN :
FR0011191287).
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