Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX), société de thérapie génique de nouvelle génération dotée d’une plateforme technologique de ciblage d’ARN de pointe, annonce aujourd’hui le dévoilement de la plateforme de découverte de capside AAVidTM et les résultats de sa première bibliothèque de variantes AAV5, dans le cadre d’une campagne de sélection de primates non humains.
La plateforme de découverte de capside AAVidTM utilise une aptitude mutationnelle non aléatoire en vue de créer des bibliothèques de capside massives comportant des milliards de variantes AAV uniques, pour la sélection biologique directe in vivo de primates non humains. En combinant une synthèse d’ADN de pointe, une biologie de synthèse avancée, un codage à barres séquentiel de nouvelle génération et des algorithmes d’apprentissage automatique, ShapeTX génère une taille et une diversité de bibliothèques de pointe pour permettre le développement de thérapies humaines de premier ordre.
« Les AAV de première génération ‘Wildtype’ permettent les progrès récents de la thérapie génique, mais ils ont été en proie en clinique à des toxicités dues notamment à un manque de spécificité tissulaire, ce qui entraîne le besoin de doses élevées. Notre plateforme AAVidTM résout le problème en créant de nouvelles variantes de capside avec un tropisme tissulaire spécifique », a déclaré François Vigneault, Ph.D., chef de la direction et PDG de ShapeTX. « Nous avons gardé le silence au cours des trois dernières années, tout en développant une technologie de plateforme AAV de qualité supérieure et nous sommes ravis d’annoncer que nous disposons des meilleures variantes AAV. Aujourd’hui, nous annonçons nos nouvelles variantes AAV5 hépato-tropiques – restez à l’écoute pour d’autres à venir.
David J. Huss, Ph.D., vice-président et directeur de la recherche a ajouté : « Le vaste espace structurel d’exploration à l’interface capside / cellule cible d’AAV nécessite une taille et une diversité énormes de bibliothèque, qui jusqu’à présent, n’a été sondée qu’avec des tailles de bibliothèque de capside allant de dizaines de milliers à plusieurs millions. Chez ShapeTX, nous avons décidé de créer une plateforme de découverte de capside d’AAV de qualité supérieure, avec des bibliothèques de plusieurs milliards de variantes uniques, maximisant ainsi les opportunités d’interactions virus / cellules cibles ». Le Dr Huss a présenté en détails la plateforme lors du 2e RNA Editing Summit le 2 décembre 2020.
Au sujet de Shape Therapeutics, Inc
Shape Therapeutics est une société de biotechnologie qui développe des thérapies ciblées sur l’ARN de nouvelle génération pour traiter les maladies les plus difficiles au monde. La plateforme technologique ShapeTX comprend RNAskip™, technologie exclusive d’ARNt suppresseur permettant une lecture prématurée des codons d’arrêt ; RNAfixTM, technologie d’édition d’ARN de précision utilisant l’adénosine désaminase endogène agissant sur l’ARN (ADAR) ; et AAVidTM, une plateforme de virus adéno-associé (AAV) de nouvelle génération produisant des AAV hautement spécifiques et tropiques pour les tissus. La puissance des plateformes ShapeTX réside dans la redirection de la machinerie cellulaire déjà présente dans nos cellules, contournant ainsi les risques d’immunogénicité et de dommages à l’ADN observés avec d’autres technologies d’édition contemporaines. ShapeTX s’engage pour le progrès scientifique basé sur les données, avec des personnes passionnées dont la mission est de fournir des traitements à vie aux patients. Façonnons la vie !
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