Veristat continue à fournir ses services de soutien pour d’autres
présentations réglementaires du patisiran
SOUTHBOROUGH, Mass. (États-Unis)–(BUSINESS WIRE)–Veristat,
une organisation de recherche médicale (MRO) offrant une gamme complète
de services, féliciteAlnylampour
l’approbation par la FDA de l’ONPATTRO™ (patisiran), une injection de
lipide complexe pour le traitement de l’amylose héréditaire à
transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR) chez l’adulte.
« Au nom de l’ensemble de l’équipe de Veristat qui a aidé Alnylam à
développer cette thérapie, nous sommes honorés d’avoir contribué à
l’obtention par Alnylam de cette approbation du premier médicament de sa
catégorie destiné aux patients atteints d’amylose hATTR, a déclaré le Dr
John P. Balser, président et cofondateur de Veristat. Nous continuons à
soutenir Alnylam dans ses efforts pour étendre l’approbation
réglementaire de ce traitement à d’autres régions du monde. »
Veristat a commencé à travailler avec Alnylam il y a plus de 11 ans pour
l’aider à concevoir les études et à préparer le dossier de
présentation d’un nouveau médicament de recherche (Investigational New
Drug – IND) pour le patisiran. Notre collaboration s’est poursuivie
pendant l’intégralité du programme du patisiran, y compris une étude de
phase 2, une étude déterminante de phase 3, et une étude ouverte de
prolongation de phase 3. Dans le cadre de ces essais, nos équipes ont
fourni à Alnylam une aide dans les domaines suivants: biostatistiques et
programmation clinique, analyse et conversion de données, coordination
avec le Comité de surveillance et de suivi des données (Data Safety
Monitoring Board – DSMB), rédaction médicale et soutien à la gestion de
projet. Actuellement, Veristat assiste Alnylam dans le cadre de l’étude
ouverte de prolongation et de la préparation de ses présentations
réglementaires du patisiran à l’Agence japonaise des produits
pharmaceutiques et médicaux (PMDA) et à d’autres agences sanitaires.
« Je suis reconnaissant du dévouement, de la passion et de l’expertise en
matière d’essais cliniques mis en œuvre par l’équipe de Veristat au
service d’Alnylam depuis le démarrage de ce programme, a déclaré le Dr
Akshay Vaishnaw, président de la recherche et développement d’Alnylam.
Veristat a accepté notre défi et sa collaboration a été déterminante
pour le succès des essais cliniques qui ont nous ont permis d’obtenir
l’approbation de l’ONPATTRO par la FDA américaine. »
Veristat, qui est spécialisé et expérimenté dans ce domaine, se consacre
entièrement à la mise au point, moyennant le développement clinique et
la procédure de présentation réglementaire, de nouvelles thérapies pour
les patients qui ne disposent pas de traitement ou pour lesquels seules
des options thérapeutiques limitées sont disponibles. Plus de 30% des
essais cliniques et près de 40 des projets de présentation que nos
équipes ont soutenus concernent des indications pour des maladies rares,
comme celles faisant l’objet des recherches d’Alnylam.
« L’équipe de Veristat est le partenaire enthousiaste d’Alnylam depuis
plus de 11 ans. Nous sommes enchantés d’avoir contribué au succès des
programmes de développement clinique d’Alnylam, a déclaré Patrick
Flanagan, CEO de Veristat. Je félicite toute l’équipe d’Alnylam pour
cette approbation décisive de l’ONPATTRO par la FDA. »
Informations importantes en matière de sécurité concernant l’ONPATTRO:
Réactions liées à l’injection
Des réactions liées à
l’injection (RLI) ont été observées chez des patients traités avec
l’ONPATTRO. Dans le cadre d’une étude clinique contrôlée, 19% des
patients traités à l’ONPATTRO ont connu des RLI, contre 9% des patients
soumis à un placebo. Les symptômes les plus fréquents de réaction liée à
l’injection d’ONPATTRO sont les bouffées vasomotrices, les douleurs
dorsales et abdominales, les nausées, les dyspnées et les maux de tête.
Pour réduire le risque de RLI, les patients doivent recevoir une
prémédication à base de corticostéroïdes, acétaminophènes et
antihistaminiques (bloquants H1 et H2) au moins 60 minutes avant
l’injection d’ONPATTRO. Pendant l’injection, contrôler l’éventuelle
apparition de signes et symptômes de RLI. Si une RLI survient, envisager
de ralentir ou d’interrompre l’injection et établir un protocole de
gestion médicale selon le tableau clinique. Si l’injection est
interrompue, envisager sa reprise à un rythme plus lent et uniquement si
les symptômes se sont résorbés. En cas de RLI grave ou menaçant la vie
du patient, l’injection doit être interrompue définitivement.
Diminution des concentrations sériques de vitamine A et
supplémentation recommandée
Le traitement à l’ONPATTRO
entraîne une baisse des concentrations sériques de vitamine A. Il est
conseillé d’administrer aux patients traités avec l’ONPATTRO une
supplémentation de vitamine A correspondant à l’apport journalier
recommandé. Ne pas administrer de doses supérieures à l’apport
journalier recommandé pour essayer de rétablir les concentrations
sériques de vitamine A normales pendant le traitement avec l’ONPATTRO,
car les concentrations sériques ne reflètent pas la quantité totale de
vitamine A présente dans l’organisme.
Les patients doivent être orientés vers un ophtalmologue s’ils
présentent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A
(par ex. héméralopie).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus
fréquemment constatés chez les patients traités avec l’ONPATTRO sont les
infections des voies respiratoires supérieures (29%) et les réactions
liées à l’injection (19%).
Pour toute information supplémentaire sur l’ONPATTRO, veuillez consulter
le document intégral relatif
à la prescription.
À propos de Veristat:
Veristatest
un partenaire spécialisé de recherche clinique qui soutient les efforts
des laboratoires biopharmaceutiques pour faire avancer leurs thérapies
par le
développement clinique et la
procédure de présentation réglementaire. Notre travail a un impact
clinique considérable et notre expertise de la présentation
réglementaire est inégalée dans notre secteur. À ce jour, les équipes de
Veristat ont travaillé sur plus de 70 projets de présentation
réglementaire ayant abouti a plus de 40 approbations de présentation par
diverses agences de réglementation dans le monde. Rien qu’au cours des 5
dernières années, les équipes de Veristat ont soutenu près de 8% des
nouvelles entités moléculaires (NEM) approuvées par la FDA. Veristat
vise à donner aux présentations, même les plus complexes, toutes les
chances d’obtenir une conclusion réglementaire positive, afin que de
nouvelles thérapies soient mises sur le marché pour améliorer et sauver
des vies. Pour plus d’informations, visitez le site www.veristat.com.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Veristat:
Gillian Dellacioppa, 508-306-6336
Directeur
du marketing
gillian.dellacioppa@veristat.com