– Environ 1 300 patients australiens se joignent aux milliers de
patients dans le monde ayant accès au lumacaftor/ivacaftor –
– L’accès au futur médicament Vertex CF, le tezacaftor/ivacaftor, a
également été établi –
LONDRES–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited annonce la conclusion d’un
accord avec le gouvernement australien pour le remboursement de l’ORKAMBI®
(lumacaftor/ivacaftor) pour les personnes de six ans et plus souffrant
de fibrose kystique (mucoviscidose/CF) et possédant deux copies de la
mutation F508del dans le gène régulateur de conductance
transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Cet accord signifie que le
lumacaftor/ivacaftor figurera au régime d’assurance-médicaments
(Pharmaceutical Benefits Scheme, PBS) à partir du 1er octobre, à la
suite d’une recommandation positive du comité consultatif sur les
avantages des produits pharmaceutiques d’Australie (PBAC). L’accès au
futur médicament Vertex CF, le tezacaftor/ivacaftor, a été établi dans
le cadre de ce processus.
“Nous sommes ravis que le lumacaftor/ivacaftor sera disponible pour les
patients atteints de mucoviscidose en Australie”, a déclaré Stuart
Arbuckle, vice-président exécutif et responsable commercial chez Vertex.
“Nous tenons à saluer le PBAC pour avoir su apprécier la valeur de ce
médicament et remercions le ministère de la Santé et le ministre pour
leur collaboration active ainsi que leur volonté de finaliser cet accord
rapidement.”
Les Australiens souffrant de mucoviscidose rejoignent les milliers de
patients dans le monde recevant déjà le lumacaftor/ivacaftor. En dehors
de l’Australie, les pays qui remboursent le lumacaftor/ivacaftor sont
l’Autriche, le Danemark, l’Allemagne, l’Irlande, l’Italie, les Pays-Bas,
la Suède et les Etats-Unis.
A propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique est une maladie génétique rare réduisant l’espérance
de vie et qui touche environs 75 000 personnes dans les pays d’Amérique
du Nord et d’Europe, ainsi qu’en Australie.
La mucoviscidose est causée par la défaillance ou l’absence de la
protéine CFTR provoquée par les mutations du gène CFTR. Les
enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux — un de
chaque parent — pour être atteint de la mucoviscidose. On dénombre
environ 2 000 mutations dans le gène CFTR. Certaines de ces
mutations, détectables au moyen d’un test génétique, ou analyse
génotypique, provoque la mucoviscidose par la création de protéines CFTR
défectueuses ou la carence de celles-ci à la surface de cellule. Le
disfonctionnement ou l’absence de protéine CFTR provoque un faible flux
de sel et d’eau de et vers la cellule d’une série d’organes. Dans les
poumons, ceci provoque l’accumulation de mucus anormalement épais et
visqueux, pouvant causer des infections pulmonaires chroniques et
l’endommagement progressif des poumons chez de nombreux patients,
pouvant entraîner la mort. L’espérance de vie médiane se situe dans la
deuxième moitié de la vingtaine d’années.
A propos de l’ORKAMBI®
(lumacaftor/ivacaftor) et de la mutation F508del
Chez les personnes ayant deux copies de la mutation F508del , la
protéine CFTR n’est pas traitée et ne circule pas normalement au sein de
la cellule, générant peu ou pas de protéine à la surface de la cellule.
Les patients ayant deux copies de la mutation F508del sont
facilement identifiables au moyen d’un simple test génétique.
ORKAMBI est une combinaison de lumacaftor, conçue pour augmenter la
quantité de protéine mature à la surface de cellule en ciblant le
traitement et la circulation déficiente de la protéine F508del-CFTR, et
d’ivacaftor, qui est conçu pour augmenter la fonction de la protéine
CFTR lorsqu’elle atteint la surface de la cellule. Le
lumacaftor/ivacaftor est disponible en comprimés et se prend
généralement deux fois par jour.
Pour des informations complètes au sujet du produit, un résumé des
caractéristiques de celui-ci est disponible sur www.ema.europa.eu.
A propos de Vertex
Vertex est une société biotechnologique d’envergure mondiale qui
investit dans l’innovation scientifique en vue de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves et
potentiellement mortelles. En plus de ses programmes de développement
clinique sur la mucoviscidose, Vertex a plus d’une douzaine de
programmes de recherche en cours axés sur les mécanismes sous-jacents
d’autres maladies graves.
Fondée en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, la société Vertex a
dorénavant son siège social dans le Quartier de l’innovation de Boston.
Aujourd’hui, la société possède des sites de recherche et développement
et des bureaux commerciaux aux États-Unis, en Europe, au Canada et en
Australie. Vertex est continuellement reconnue comme l’un des meilleurs
endroits pour travailler dans le secteur, elle a notamment été classée
dans le palmarès des meilleurs employeurs dans les sciences de la vie du
magazine Science huit années consécutives.
Note spéciale concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives tels que
définis dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995,
incluant, sans s’y limiter, les déclarations de M. Arbuckle au second
paragraphe du présent communiqué. Bien que Vertex estime que les
déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse soient
correctes, un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que
les faits ou les résultats réels diffèrent considérablement de ceux dont
il est question dans les énoncés prospectifs. Ces risques et
incertitudes incluent, entre autres , les risques associés à la
commercialisation d’ORKAMBI ainsi que d’autres risques énumérés au
chapitre Facteurs de risque des rapport annuel et trimestriel de Vertex
déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Vertex décline
toute obligation d’actualiser les informations contenues dans ce
communiqué de presse à mesure que de nouvelles données deviennent
disponibles
(VRTX-GEN)
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
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Partridge, +1 617 341 6108
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