S’il est approuvé, le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor)
sera le troisième médicament de Vertex à traiter les défauts de la
protéine CFTR chez les patients atteints de fibrose kystique, une
maladie rare réduisant l’espérance de vie
LONDRES–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited, a annoncé aujourd’hui que le
Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du
médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI®
(tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l’ivacaftor (KALYDECO®)
pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées
de 12 ans et plus, qui ont soit deux copies de la mutation F508del
dans le gène régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose
kystique (CFTR), ou une copie de la mutation F508del et une copie
d’une des 14 mutations suivantes dans laquelle la protéine CFTR montre
une activité résiduelle: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G,
711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, et 3849+10kbC→T.
S’il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission
européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftor sera utilisé en
combinaison avec l’ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les
défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d’une FK ayant
une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14
mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également
une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes
atteintes d’une FK ayant deux copies de la mutation F508del.
« Chez Vertex, notre objectif est de trouver un remède pour toutes les
personnes vivant avec une FK et nous faisons de rapides progrès pour
traiter jusqu’à 90 pour cent des patients », déclare la Dr. Reshma
Kewalramani, vice-présidente exécutive, en charge du développement
mondial des médicaments et des affaires médicales, et directrice
médicale chez Vertex. « L’annonce d’aujourd’hui est une étape charnière
de notre mission. S’il est approuvé, le tezacaftor/ivacaftor en
combinaison avec l’ivacaftor représente une sérieuse option
thérapeutique pour les personnes ayant deux copies de la mutation F508del
et le premier médicament dans l’UE pour les patients ayant une copie de
la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations
provoquant une activité CTFR résiduelle. »
La soumission réglementaire était soutenue par les résultats de deux
études pivots de Phase 3, EVOLVE et EXPAND, publiés dans le New
England Journal of Medicine en novembre 2017. Les résultats ont
montré que le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor
apporte des avantages sur différentes populations FK, notamment des
améliorations statistiquement pertinentes dans la fonction pulmonaire,
telles que déterminées par le changement absolu du niveau de base en
ppFEV1, et avec un profil d’innocuité généralement bien
toléré et l’absence d’augmentation des effets indésirables respiratoires
en comparaison avec le placebo. Les réactions indésirables les plus
communes présentées par les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor
en combinaison avec l’ivacaftor dans des études de Phase 3 regroupées et
contrôlées par placebo ont été la céphalée et la rhinopharyngite.
« La thérapie combinée de tezacaftor/ivacaftor pour la FK est une
nouvelle étape de taille dans le développement de thérapies changeant la
maladie. Cette combinaison améliore d’importants résultats cliniques et
pourrait apporter des améliorations aux personnes qui ne peuvent pas
utiliser l’ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) », déclare Stuart
Elborn, professeur en médecine respiratoire, et directeur du centre
spécialisé sur la fibrose kystique chez l’adulte au Royal Brompton
Hospital, à Londres.
Le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor a été approuvé
par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en février 2018 et
Santé Canada en juin 2018. Il est commercialisé sous le nom SYMDEKO™ aux
États-Unis et au Canada.
À propos de la FK
La fibrose kystique est une maladie génétique rare réduisant l’espérance
de vie touchant approximativement 75 000 personnes en Amérique du Nord,
en Europe et en Australie.
La FK est provoquée par une protéine CFTR défaillante ou absente
provoquant des mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent
recevoir deux gènes CFTR défaillants, un de chaque parent, pour
avoir la FK. Il existe approximativement 2 000 mutations connues dans le
gène CFTR. Certaines de ces mutations, qui peuvent être
déterminées par un test génétique, ou génotypage, provoquent une FK en
créant des protéines CFTR ne fonctionnant pas ou en nombre insuffisant à
la surface cellulaire. La fonction défaillante ou l’absence de protéine
CFTR provoque un flux insuffisant de sel et d’eau vers et hors de la
cellule dans un certain nombre d’organes. Dans les poumons, cela conduit
à une accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant
provoquer des infections pulmonaires chroniques et des lésions
pulmonaires progressives chez de nombreux patients, qui finissent par
conduire au décès. L’âge de décès médian se situe entre 25 et 30 ans.
À propos du tezacaftor/ivacaftor et de l’ivacaftor
Certaines mutations font que la protéine CFTR n’est pas traitée ou pliée
normalement au sein de la cellule, et qu’elle n’atteint généralement pas
la surface cellulaire. Le tezacaftor est conçu pour corriger le défaut
de passage et de traitement de la protéine CFTR pour lui permettre
d’atteindre la surface cellulaire, où l’ivacaftor peut augmenter la
durée pendant laquelle la protéine reste ouverte.
À propos d’EVOLVE et d’EXPAND
Les données des deux études de Phase 3 EVOLVE et EXPAND ont été publiées
dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017. Les
études ont recruté approximativement 750 personnes atteintes d’une FK
âgées de 12 ans et plus ayant deux copies de la mutation F508del
ou une mutation F508del et une seconde mutation réagissant au
tezacaftor/ivacaftor. Dans les deux études, les patients traités au
tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor ont présenté des
améliorations statistiquement pertinentes au niveau de la fonction
pulmonaire, tel que déterminées par un changement absolu à partir du
niveau de base en pourcentage de volume expiratoire maximal par seconde
prédictif (ppFEV1). Le traitement a été généralement bien
toléré. Les effets indésirables les plus communs (≥10%) présentés par
les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor avec de l’ivacaftor dans
les études de Phase 3 regroupées et contrôlées par placebo ont été la
céphalée (14% contre 12% pour le placebo) et la rhinopharyngite (12%
contre 10% pour le placebo).
À propos de Vertex
Vertex est une société biotechnologie internationale qui investit dans
l’innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs
pour les personnes atteintes de maladies graves et potentiellement
mortelles. En plus des programmes de développement clinique sur la FK,
Vertex a plus d’une douzaine de programmes de recherche en cours axés
sur les mécanismes sous-jacents d’autres maladies graves.
Créé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège de Vertex se
situe à présent à dans l’Innovation District à Boston. Aujourd’hui, la
société dispose de sites de recherche et de développement et de bureaux
commerciaux aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie. Vertex
est considéré comme l’une des meilleures entreprises de l’industrie dans
laquelle travailler. La société est désignée comme un des meilleurs
employeurs dans les sciences de la vie par le magazine Science,
se classant au palmarès depuis huit années consécutives. Pour des
renseignements complémentaires et toute l’actualité de la société,
veuillez visiter www.vrtx.com.
(VRTX-GEN)
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
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