PARIS–(BUSINESS WIRE)–Vivet Therapeutics a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug
Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux
accordé la désignation de médicament orphelin pour le produit phare de
thérapie génique de Vivet, le VTX-801, destiné au traitement de la
maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en
cas de non traitement.
« Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour
développer un nouveau traitement de la maladie de Wilson, qui est une
anomalie héréditaire du métabolisme du cuivre. La FDA et la CE ont
toutes deux reconnu le besoin non satisfait d’un traitement restaurant
de façon sûre et efficace, l’homéostasie physiologique du cuivre dans la
maladie de Wilson, ainsi que le potentiel du VTX 801 à répondre à ce
besoin », déclare Jean-Philippe Combal, Président de Vivet
Therapeutics.
Le VTX-801 est le premier produit de thérapie génique de Vivet à obtenir
la désignation de médicament orphelin. Cette désignation crée une valeur
significative pour Vivet, tout particulièrement grâce à l’exclusivité
commerciale de 10 et 7 ans sur les marchés européen et américain,
respectivement, si le VTX-801 est approuvé pour le traitement de la
maladie de Wilson. L’initiation du développement clinique est prévue
pour le quatrième trimestre 2018 aux États-Unis et en Europe.
« Grâce à notre collaboration stratégique avec la Fundación para la
Investigación Médica Aplicada (FIMA) au Centro de Investigación Medica
Aplicada (CIMA, Université de Navarra, Espagne), nous construisons une
plateforme spécifique pour relever les défis posés par la thérapie
génique, notamment en ciblant sa durabilité d’expression et la tolérance
immunitaire, pour des maladies métaboliques rares héréditaires. Un atout
majeur de cette plateforme réside dans un nouveau sérotype AAV-Anc80
ciblant le foie, qui fait l’objet d’une licence du Massachusetts Eye and
Ear (MEE), un hôpital universitaire de la Harvard Medical School, à
Boston », ajoute Jean-Philippe Combal.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.vivet-therapeutics.com
À propos du VTX-801: le VTX-801 est un virus adéno-associé (AAV)
contenant un gène codant pour un mini-transporteur du cuivre ATP7B
fonctionnel, qui a pour but de restaurer le métabolisme du cuivre via le
ciblage des cellules hépatiques.
À propos de la maladie de Wilson: la maladie de Wilson est une
maladie orpheline héréditaire touchant environ 1 personne sur 40 000.
Cette condition provoque un déséquilibre au niveau de la voie
d’excrétion physiologique biliaire du cuivre, conduisant à une
accumulation tissulaire de niveaux toxiques de cuivre, avant tout dans
le foie et le système nerveux central. L’apparition des symptômes se
produit généralement chez l’adolescent ou le jeune adulte et, en
l’absence de traitement, cette condition progresse de manière uniforme
jusqu’à des complications incapacitantes graves, et la mort. La maladie
est causée par des mutations inactivantes dans le gène codant le
transporteur du cuivre ATP7B.
À propos de Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics est une
société de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique. Basée à
Paris (France), la société s’engage dans la recherche, le développement
et la commercialisation à venir de produits de thérapie génique destinés
aux troubles hépatiques héréditaires avec des besoins médicaux non
satisfaits.
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